Un espoir pour Martine Lochouarn dans le Figaro, la fin du commencement pour le New England Journal of Medecine. Publiée dans la revue scientifique, une étude démontre, pour la première fois l’efficacité, durable d’un traitement s’attaquant à la cause de la maladie chez certains enfants atteints de mucoviscidose. Ce succès couronne la découverte du gène de la maladie en 1989, précise au Figaro le Dr Anne Munck, pédiatre à l’hôpital Robert Debré à Paris, qui participe aux essais du nouveau médicament. Le traitement évalué dans cet essai, l’ivacaftor, est un médicament « potentiateur », qui permet de rendre plus fonctionnel le canal touché par la mutation de ce gène. Lors de cet essai, 167 enfants de douze ans et plus, atteints de mucoviscidose et porteurs au moins d’une mutation ont reçu pendant 48 semaines soit de l’ivacaftor, soit un placebo, rappelle le quotidien. Après 24 semaines de traitement, la capacité respiratoire, diminuée par la maladie, était en moyenne supérieure de 10,6 % chez les enfants du groupe traité par le nouveau médicament. Cet effet bénéfique s’est maintenu jusqu’à 48 semaines, sans effets secondaires. Si ce médicament ne concerne, pour l’instant qu’une petite partie des enfants atteints de mucoviscidose, ces résultats permettent, selon le Dr Munck, de s’orienter vers des traitements potentiellement curateurs, spécifiques de ces mutations.