Un équipe belge affirme avoir réalisé une « avancée inédite et d’importance mondiale » dans le traitement des angiomes.
Ces derniers sont des malformations vasculaires dues à des vaisseaux anormalement dilatés. Parmi ces lésions congénitales, les plus fréquentes sont les hémangiomes infantiles qui disparaissent dans la grande majorité des cas. Les autres malformations sont de nature très variable et leur traitement ne peut se faire qu’au cas par cas. C’est pourquoi le traitement découvert par une équipe belge apparaît comme une révolution.
Le médicament bloque la progression des lésions
Dévoilée dans le numéro de septembre du Journal of Clinical Investigation, l’étude menée par des chercheurs de l’université catholique de Louvain (UCL) porte sur les malformations veineuses qui peuvent envahir n’importe quelle partie du corps. « Souvent très étendue, elle s’accompagne de douleurs quotidiennes très invalidantes, de faiblesses musculaires, de saignements... La qualité de vie de ces patients en est fortement réduite et ils se voient incapables de mener une vie normale », expliquent-ils dans un communiqué.
Après avoir découvert en 2009 qu’une mutation était la cause majeure de cette pathologie, les scientifiques ont découvert que plusieurs molécules, dont la protéine mTOR, étaient anormalement hyperactives chez les souris porteuses de la mutation. Or, il existe un médicament, la rapamycine, capable d’inhiber cette protéine et prescrit actuellement pour d’autres pathologies. Ils ont alors testé l’efficacité de ce traitement chez des souris souffrant de malformations veineuses. Celui-ci a permis de stopper la progression des lésions en un mois.
Une qualité de vie transformée
Suite à ces résultats encourageants, l’équipe de recherche a réalisé un essai clinique avec 6 patients présentant des troubles fonctionnels majeurs, et ce, malgré de multiples traitements conventionnels tels que la chirurgie. Et selon l’UCL, « ces patients ont vu leur qualité de vie transformée ». En effet, ils ont déclaré qu'elle avait augmenté de 30 à 90 %, que la douleur avait rapidement diminué (passant de 8/10 à 3/10), que la taille des lésions avait diminué de plus de 15 %, et les saignements présents chez 2 des 6 patients ont disparu.
Pour les auteurs, cette étude clinique montre qu’il est possible de traiter les malformations veineuses par voie médicamenteuse. Actuellement, une vingtaine de patients bénéficie de ce traitement « avec des résultats aussi impressionnants », précise l’UCL. Au-delà de répondre à un besoin urgent, cette étude ouvre également la porte à de nouvelles pistes de recherche permettant de découvrir des molécules encore plus efficaces.