Un médicament contre la leucémie améliorerait les fonctions cognitives et motrices des patients atteints de la maladie de Parkinson, et la démence corps de Lewy. Des résultats présentés ce samedi au Congrès annuel de la société américaine de neuroscience à Chicago.
Réalisé pendant 6 mois auprès de 11 patients, cet essai clinique de phase 1 a permis d’évaluer la dose maximale tolérée par les patients en l’augmentant progressivement (de 150 à 300 mg par jour). Les chercheurs de l’université Georgetown (Washington DC, États-Unis) indiquent qu’une dose de nilotinib plus faible que celle utilisée en cancérologie (800mg) est bien tolérée par les malades et ne provoquent pas d’effets secondaires graves.
Des bénéfices spectaculaires
Les scientifiques rapportent qu’à la fin de l’expérience, le traitement a eu un effet bénéfique chez tous les malades. Des bénéfices qu’on pourrait qualifier de spectaculaires pour certains. En effet, les chercheurs ont raconté qu’un patient cloué à son fauteuil est aujourd’hui à nouveau capable de marcher, et que 3 patients qui avaient perdu l’usage de la parole sont désormais peuvent désormais tenir des conversations.
Alain Hoffman, ancien professeur de sciences sociales, diagnostiqué en 1997 a participé à l’étude. Lors de la présentation au Congrès, il a confié que sa vie en avait été bouleversée. « Avant le nilotinib, je ne faisais pratiquement rien à la maison. Maintenant, je jette les poubelles, vide le lave-vaisselle, fais les lessives, met la table et je prends même les commandes du barbecue », a-t-il raconté. Il a également indiqué qu’il n’était tombé qu’une fois en 6 mois alors qu'avant l’essai clinique il chutait plusieurs fois par semaine.
Outre, ces effets sur les fonctions cognitives et motrices, les chercheurs ont constaté des modifications biologiques. Ils ont observé une diminution de la quantité des biomarqueurs de ces pathologies neurodégénératives, tels que la protéine tau ou le facteur bêta-amyloïde, « ce qui suggère que ces protéines toxiques pour le cerveau ont été éliminées », commente Fernando Pagan, professeur adjoint de neurologie à l’université Georgetown et l’un des auteur de l’étude. Par ailleurs, la molécule anti-cancéreuse semble traverser plus facilement la barrière hémato-encéphalique que les traitements visant à augmenter le taux de dopamine.
Un deuxième essai en 2016
« A ma connaissance, cette étude présente la première thérapie capable d’inverser – dans une plus ou moins grande mesure selon le stade de la maladie – le déclin cognitif et moteur des patients atteints de troubles neurodégénératifs » a-t-il ajouté, tout en précisant que des études plus complètes devront être réalisés.
Mais bien que ce médicament n’ait été comparé à aucune autre molécule ou un placebo, les chercheurs sont confiants. Un deuxième essai incluant des patients atteints de la maladie de Parkinson mais aussi d’Alzheimer devrait d’ailleurs commencer début 2016.
