L’arsenal thérapeutique pour lutter contre la mucoviscidose s’élargit. L’Agence nationale de sécurité du médicament (ANSM) a annoncé vendredi dernier la mise en place d’une Autorisation Temporaire d’Utilisation de cohorte (ATUc) pour l’Orkambi. Ce dispositif permettra aux médecins de prescrire ce traitement novateur en attendant sa commercialisation.
« A l’heure où la médecine de précision donne un nouveau souffle à la lutte contre la maladie, Vaincre la Mucoviscidose se réjouit de cette nouvelle étape thérapeutique importante pour les patients qui pourront en bénéficier et rappelle que son objectif reste celui de la guérison pour tous les malades », a déclaré ce lundi l’association de malades qui finance activement la recherche.
Agit sur la mutation la plus répandue
Cette combinaison de deux médicaments (lumacaftor/ ivacaftor) s’adresse aux patients de 12 ans et plus porteurs de deux mutations DF508 dans le gène CFTR, la plus fréquente des mutations responsables de la mucoviscidose. En France, environ 1 500 malades pourraient recevoir ce traitement innovant qui attaque aux causes de la maladie et non aux symptômes, comme le font les médicaments actuels.
L’un des derniers essais cliniques comparant l’efficacité de l’Orkambi contre un placebo a été réalisé chez plus de 1 100 patients américains et français. Les résultats publiés dans le New England Medicine Journal montrent une amélioration des fonctions respiratoires des patients ayant reçu le traitement (entre 4,3 % et 6,7 %), une diminution des exacerbations pulmonaires nécessitant des cures antibiotiques par intraveineuse, une prise de poids et une amélioration de la qualité de vie.
En juillet dernier, l’agence américaine du médicament (FDA) a autorisé la commercialisation de cette combinaison produite par le laboratoire américain Vertex. Une demande d'Autorisation de mise sur le marché a été déposée fin 2014 auprès de l'Agence Européenne du Médicament (EMEA) par le laboratoire qui vient de rendre un avis positif.
Début de l’ATUc en décembre prochain
En France, le dispositif d’ATUc devrait débuter en décembre prochain. Seuls les pharmacies hospitalières pourront délivrer le traitement pour une période de 4 semaines renouvelables. La posologie sera de 2 comprimés matin et soir. En raison d’interactions médicamenteuses, Orkambi ne pourra pas être prescrit chez les patients sous immunosuppresseurs; c’est notamment le cas des patients transplantés, ou chez les femmes enceintes.
Toutefois, tous les effets secondaires du traitement ne sont pas connus. Ainsi, durant la période d’ATUc, les patients recevant ce traitement devront être suivis très régulièrement afin de collecter des informations de surveillance qui seront ensuite transmises au laboratoire Vertex.
L'une des molécules de la combinaison, l'ivacaftor vendu sous le nom de marque kalydeco, est commercialisé depuis mai 2012 en France. Ce traitement s'adresse à des patients porteurs d'une mutation spécifique qui n'est pas la plus répandue. Toutefois, ni le Kalydeco ni l'Orkambi ne guérissent totalement les malades qui doivent continuer à prendre le traitement symptomatique.
Une cinquantaine d'essais cliniques sont en cours actuellement ou débuteront bientôt pour un jour guérir les milliers de malades.