C’était le traitement de la dernière chance pour Layla Richards. Atteinte d’une leucémie résistante et agressive, la petite fille de 11 mois est aujourd’hui en rémission grâce à une thérapie expérimentale.
Malade depuis l’âge de 14 semaines, la fillette a suivi de nombreuses chimiothérapies et reçu une greffe de moelle osseuse, sans succès. En juin dernier, les médecins du Great Ormond Street Hospital (GOSH) de Londres, décident alors de tester l’immunothérapie baptisée UCART19 toujours en cours de développement.
Conçu par la start-up française Cellectis, ce traitement consiste à stimuler le système immunitaire pour qu’il détruise les cellules cancéreuses. L’originalité de son approche est d’utiliser les lymphocytes T – un type de globules blancs – prélevés au malade, de les modifier génétiquement, puis de les réinjecter chez le patient. Ces cellules sont appelées des CAR T-cells.
Une seule injection
La manipulation génétique permet de renforcer les cellules du système immunitaire pour mieux combattre le cancer. Elle leur permet également de passer inaperçues dans l’organisme afin de ne pas être éliminées.
Pour préparer la fillette au traitement, une dernière chimiothérapie a été nécessaire. Celle-ci a pour but de détruire son système immunitaire qui sera remplacé par les cellules génétiquement modifiées. Layla Richards n’a reçu qu’une injection de UCART19. Et quelques semaines plus tard, tous les examens ont montré qu’elle était en rémission. Une guérison fulgurante notée déjà lors d’essais cliniques menés chez l’adulte.
Espoir de guérison
« Le succès du traitement administré à cette patiente grâce aux cellules UCART19 représente un important jalon dans l’utilisation d’une nouvelle technologie d’ingénierie du génome, a déclaré le Pr Waseem Qasim, professeur de thérapie cellulaire et génétique et médecin immunologiste au GOSH. Si ces résultats sont reproduits avec d’autres patients, ce traitement pourrait représenter un énorme pas en avant dans le traitement de la leucémie et d’autres cancers ».
Les premiers essais, menés par l’équipe de médecins londoniens, débuteront l’année prochaine chez 10 ou 12 patients adultes. En parallèle, de nombreuses études sont actuellement réalisées pour évaluer leur efficacité contre des tumeurs solides comme le cancer du pancréas, le glioblastome (tumeur au cerveau la plus fréquente) ou le cancer du poumon à petites cellules.