ENQUÊTE – L’instauration du tiers payant généralisé dans la loi est un pas de plus vers la démocratie sanitaire. Mais au quotidien, les usagers ont du mal à peser sur les décisions des politiques. L’AFM-Téléthon a réussi à s’imposer en devenant autonome financièrement.
En 2002, la loi relative aux droits des malades et à la qualité du système de santé, aussi appelée loi Kouchner avait pour objectif de développer la démocratie sanitaire. Près de quinze ans plus tard, les lignes ont bougé même si les grandes conquêtes sont à venir. Pour s’imposer face aux politiques et aux médecins, la route des patients risque d’être encore longue. Enfin, pas pour tous…
Semé d’embûches, le chemin des acteurs du Téléthon a cependant été plus court. Créée en 1958, l'Association Française contre les Myopathies (AFM), qui finance des projets de recherche sur les maladies génétiques neuromusculaires (myopathies, myotonie de Steinert, etc.), semble avoir réussi un coup d’Etat, au nez et à la barbe des décideurs. Nom de code : Téléthon. Laurence Tiennot-Herment, présidente de l’AFM, refait avec nous le parcours.
« L’argent, le nerf de la guerre »
Cette maman a appris la myopathie de Duchenne de son fils, en avril 1987, six mois avant le 1er Téléthon. « En voyant à la télé les images de cette manifestation je me suis dit : « cela n’est pas possible, mon fils ne peut pas avoir cette maladie ». Dès lors, cette mère courage décide de prendre les armes pour aider ces patients. Pour y arriver, la future présidente de l’AFM-Téléthon dit avoir très vite compris que « l’argent était le nerf de la guerre ».
« Pour créer notre propre laboratoire de recherche sur les gènes, il nous fallait des moyens financiers extrêmement importants », se souvient-elle. Aujourd'hui, ce désarroi peut surprendre lorsque on sait que le marathon télévisuel de 2014 a permis de récolter près de 93 millions d’euros de dons, un record !
Mais au début de l'aventure, ces militants avaient le sentiment de défendre « des maladies oubliées de la recherche publique et de l’industrie pharmaceutique ». « On était vraiment dans une période où il y avait très peu de chose, pour nous », se souvient Laurence Tiennot-Herment. Pour résumer, les médecins étaient sceptiques sur les avancées médicales et les pouvoirs publics ne les écoutaient pas.
Agir en amont des décideurs politiques
Grâce à la générosité des Français, ces parents de malades ont récolté beaucoup d’argent. A grand renfort de célébrités (Marc Lavoine sera parrain de l'édition 2015), ils ont su habituer les Français à cette grand-messe annuelle. Et très vite, ils se sont organisés de A à Z. « Nous avons construit nos laboratoires, recruter nos propres équipes de recherche, créer la plateforme "maladies rares" à l'hôpital Broussais (XIVe), etc. En parallèle de ses actions, l’association a continué à rencontrer les décideurs politiques pour obtenir des financements publics ». Un travail de longue haleine qui a fini par payer, avoue Laurence Tiennot-Herment.
Concrétisation de cette réussite, le Généthon qui a, en 2013, obtenu le statut d’établissement pharmaceutique. Son centre de production, Généthon Bioprod, dispose aujourd'hui de la plus grande capacité de production de médicaments de thérapie génique au monde. Il permet de produire des molécules destinées à des essais chez l’homme.
Un exemple isolé ? Pas vraiment, car en plus de soutenir 230 programmes de recherche, le Téléthon possède plusieurs laboratoires. Ils sont rassemblés au sein de l’Institut des Biothérapies des maladies rares qui regroupe 4 centres de recherche initiés et financés majoritairement par l’Association : Généthon et Atlantic Gene Therapies donc pour la thérapie génique des maladies rares, I-Stem pour la thérapie cellulaire des maladies monogéniques, l’Institut de Myologie pour les maladies du muscle.
Avec un budget annuel de 62,9 millions d’euros (M€) en 2014, financés à hauteur de 37,9 M€ (60 %) par l’AFM-Téléthon, l’Institut des biothérapies est une force de frappe unique au monde, admettent tous les chercheurs.
Vers la commercialisation de médicaments
Malgré ce succès, Généthon-Bioprod arrive aujourd'hui à saturation de sa capacité de production. Mais pas de panique pour l’AFM-Téléthon qui sait toujours mobiliser. Accompagné du fonds d’investissement « SPI – Sociétés de Projets Industriels », il a annoncé le mois dernier leur objectif commun de créer le plus grand centre européen de développement et de production de thérapies géniques et cellulaires (13 000 m2 dès 2019).
Ce projet vise, d’une part, à créer une plateforme de production « de dimension industrielle » et, d’autre part, à mener jusqu’à son terme le développement de thérapies géniques et cellulaires. « Il permettra de démultiplier les efforts de l’AFM-Téléthon pour mettre à disposition des malades des solutions thérapeutiques curatives, en étant capable de les amener jusqu’à la commercialisation », conclut Laurence Tiennot-Herment.