Le cas du Solvadi, médicament contre l’Hépatite C, traitement à 41 000 euros, a montré combien le prix des médicaments remboursés répondait à des règles complexes, voire obscures. La problématique des traitements innovants, rares et onéreux, prend une ampleur telle que le ministère de la Santé réfléchit à un moyen de revoir ces règles.
Pour ce faire, Marisol Touraine a missionné Dominique Polton, conseillère auprès du directeur général de l’Assurance Maladie, afin de produire un rapport sur l’évolution des critères d’évaluation des produits de santé. Le texte, qui a fuité dans la presse cet été, est désormais entre les mains de la ministre, qui proposera des pistes de réformes dans les semaines à venir.
Fusionner des critères trop flous
La première mesure proposée dans le rapport consiste à réviser les critères permettant de fixer le prix et le taux de remboursement des médicaments. Actuellement, deux marqueurs sont retenus : le SMR (service médical rendu), qui évalue l’efficacité et les effets secondaires du traitement ; et l’ASMR (amélioration du service médical rendu), qui étudie le progrès thérapeutique par rapport aux autres médicaments déjà disponibles sur le marché.
En théorie, ces deux critères se complètent. Mais dans les faits, ils se recoupent et font doublon. De plus, ils répondent à des règles trop floues, qui posent « des problèmes de reproductibilité, de lisibilité et de stabilité de la doctrine », expliquent les auteurs. Ils envoient également un message erroné, puisque dans l’esprit des patients et des prescripteurs, un médicament avec un SMR et une ASMR faibles correspond à un traitement peu efficace. Ce qui, en réalité, est bien plus complexe.
Du coup, le rapport Polton propose de fusionner ces deux critères qui servent de base à la négociation entre les entreprises pharmaceutiques et l’Etat, et qui sèment le trouble du fait de leur appellation proche. Suivant des propositions de la Haute Autorité de Santé, Dominique Polton suggère de mettre en place un indicateur unique, l’index thérapeutique relatif (ITR), qui aurait une logique avant tout comparative (étudier un médicament dans un contexte global, par rapport à l’offre disponible sur un marché). Il s’agirait alors d’une sorte d’ « ASMR revisitée » et simplifiée.
Ce nouveau critère d’évaluation permettrait de répondre à des situations paradoxales et coûteuses, expliquent encore les auteurs, qui s’interrogent sur le remboursement des traitements ALD (affection de longue durée), pris en charge à 100 %. En effet, le système actuel fait que « des médicaments peu efficaces dans des pathologies graves seront pris en charge à 100 %, et ce quel que soit le prix ». D’où la nécessite de le faire évoluer.
Evaluer l'efficacité en vie réelle
Autre piste de réflexion, liée à la première : mettre en place un taux de remboursement unique des médicaments. Actuellement, il existe trois taux de prise en charge par la collectivité (15%, 30% et 65%). Le rapport Polton préconise de mettre en place un taux unique, en deux temps.
Il s’agirait tout d’abord de « réévaluer les médicaments à SMR faible, qui deviendraient soit remboursés à 30 %, soit non remboursés ». A l’issue de cette première étape, il n’y aurait plus que deux taux, 65 % et 30 %. Puis, dans un second temps, ces deux taux seraient fusionnés à une valeur intermédiaire.
Cette évolution ne remettrait pas en question « les règles de prises en charge qui dépendent de la situation du patient ou de sa pathologie (ALD,...) [qui] conduisent à effacer sa participation financière pour un ensemble de médicaments ».
Réévaluer l’efficacité des médicaments doit aussi passer par une analyse de l’usage des traitements « en vie réelle », insiste le rapport. En effet, l’efficacité et les effets secondaires d’une molécule ne sont pas les mêmes en laboratoire et en ville, parce que l’utilisation qui en est faite diffère (consommation, prescription, profil des patients…).
Traitement innovant : pas de solution miracle...
Malgré l’objet premier de la mission, qui consiste à trouver des pistes pour creuser cette problématique centrale, les rapporteurs ne s’attardent pas trop sur la question du prix des médicaments innovants. Ils passent en revue les différents mécanismes mis en œuvre en France et à l’étranger, tout en reconnaissant que « personne n’a trouvé de solution miracle ».
Parmi ces mécanismes, le rapport cite les accords financiers entre Etat et laboratoires (rabais sur les prix officiels ; accord prix-volume avec des remises en fonction des volumes remboursés, tels que ceux déployés pour le Sovaldi ; plafonds de prix par traitement…).
Un autre mécanisme s’appuie sur l’observation du médicament en vie réelle – et implique donc des études post-AMM. Deux types d’accord peuvent alors être trouvés : le principe du « satisfait ou remboursé » (clauses financières liées aux résultats observés sur une population, voire patient par patient) ; ou encore le principe du « payer pour voir » (permettre l’accès au traitement sous réserve d’études complémentaires).