Suite à l’accident grave survenu à Rennes dans le cadre d’un essai clinique de phase 1, six participants ont été hospitalisés au CHU de la ville. L'une d'elle est actuellement en état de mort cérébrale. Alors que la ministre de la Santé, Marisol Touraine, s’est rendue sur place, , Pourquoidocteur revient sur l'organisation et le fonctionnement de ces essais cliniques.
Qu’est ce qu’un essai clinique ?
Il s’agit d’une étude réalisée chez des volontaires sains et malades pour déterminer si une molécule d’intérêt thérapeutique ou une méthode de diagnostic est efficace et sûre pour la santé de l’homme. Ce type d'essai est dit « thérapeutique ». D'autres essais, dits de « recherche clinique » visent à mieux comprendre l’évolution d’une maladie.
Les essais thérapeutiques peuvent être "randomisés", c’est-à-dire que les personnes sont choisies au hasard pour recevoir la molécule ou le placebo. Si l'essai est "contrôlé", le groupe de référence, qui reçoit le placebo, est préalablement sélectionné.
L’essai peut être "ouvert", c’est-à-dire que médecins et patients savent qui reçoit l'une ou l'autre molécule. Si l'essai est "aveugle", les personnes ne savent pas ce qu'elles recoivent.
Quelles sont les phases de l’essai ?
La première étape du développement d’un médicament est la phase préclinique. L’idée est de tester la molécule sur des cellules en culture (in vitro) et sur des animaux (in vivo). Lors de l'essai à Rennes, la molécule a été testée sur des singes.
Vient ensuite la phase 1 de l’essai, celle mise en cause à Rennes. D’après l’Inserm, celle-ci est généralement menée sur une vingtaine de volontaires sains. Cette étape constitue le premier test réalisé chez l’homme, l’idée étant d’observer la diffusion du produit dans l’organisme, et les réactions potentiellement négatives.
Les chercheurs regardent quels sont les organes ciblés, et comment la molécule est évacuée par le corps. Ils tentent d'évaluer sa toxicité, souvent en hébergeant les patients à proximité pour pouvoir les surveiller activement.
Détails de la Phase 1. Capture d'écran Webdocumentaire du Leem.
En phase 2, l’efficacité du produit est testée sur des malades, et l’on cherche à définir la dose optimale (posologie), ainsi que ses effets indésirables. Il s'agit de trouver la plus petite dose pour lesquels les effets indésirables sont minimes.
En phase 3, l’essai est étendu à une population plus large, ce qui permet de confirmer l’efficacité de la molécule avant de la mettre sur le marché. Des populations spécifiques peuvent aussi être étudiées, comme les enfants et les personnes âgées. Il s’agit d’une étape longue, qui peut durer plusieurs années, afin de suivre l’évolution de la santé des participants.
Après la mise sur le marché, une quatrième phase est possible. Dans certains cas, cette étape est mise en place pour suivre l’évolution à long terme des médicaments, dans des conditions « réelles », afin de déterminer s’il existe des effets indésirables tardifs.
Quel est l’intérêt d’un essai clinique ?
Pour un pays comme la France, continuer à réaliser des essais sur son territoire est primordial. D’abord parce que ceux ci permettent aux patients d’accéder aux dernières innovations. Ensuite parce qu’ils permettent de conserver son avance en matière de recherche médicale, et poussent les équipes de chercheurs à progresser et de mieux prendre en charge les patients.
Pour les participants sains, au delà de la satisfaction de participer aux avancées de la science, des compensations financières peuvent être offertes. Quant aux personnes malades, elles peuvent potentiellement voir leur santé s’améliorer grâce aux molécules testées, sans avoir rien à débourser.
Certaines spécialités médicales bénéficient de plus d'essais cliniques que d'autres. 28 % d'entre eux sont réalisés en oncologie, 18 % en neurologie et 13 % en infectiologie par exemple.
Quelles sont les obligations légales ?
Pour garantir la sûreté des patients, ces différentes dispositions sont encadrées par la loi, et notamment dans le code de la santé. Un essai doit d’abord obtenir une autorisation de l’Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM) mais aussi un avis favorable du comité consultatif de protection des personnes (C.P.P) afin de pouvoir être lancé.
Chaque volontaire doit ensuite se voir expliquer le but, le protocole, les bénéfices et les risques de toute étude à laquelle il est amené à participer, afin de donner son consentement éclairé à la participation. Un document de consentement doit d'ailleurs être obligatoirement rempli, et le participant a le droit de retirer ce consentement à tout moment. Le promoteur de l'essai (la personne qui en prend l'initiative) doit l'inscrire dans un Fichier National qui rescence toutes les personnes participant à des essais.
Un webdocumentaire publié par le Leem, qui regroupe les entreprises du médicaments en France, met à disposition du public toute une série d'information particulièrement riche sur le sujet.
Six victimes dans un état grave à Rennes après un essai thérapeutique : Les clés pour comprendre
Posté par Pourquoidocteur sur samedi 16 janvier 2016
