Les résultats définitifs seront publiés dans quelques semaines dans une revue internationale mais déjà les premiers éléments sont encourageants. Quinze patients atteints d’une forme avancée de la maladie de Parkinson ont été traités en France et au Royaume-Uni par thérapie génique, nous apprend Martine Perez dans le Figaro. La maladie touche 100 000 personnes en France. Cette technique consiste à remplacer un gène déficient par un gène sain en l’introduisant dans des tissus ou des organes. C’est ce qu’a réalisé l’équipe du Pr Stéphane Palfi, chercheur (CEA/INSERM) et neurochirurgien à l’hôpital Henri Mondor à Créteil.
Dans la maladie de Parkinson, la zone cérébrale dans laquelle les neurones fabriquent la dopamine est endommagée. « L’insuffisance de ce neurotransmetteur, explique la journaliste, entraîne des symptômes très handicapants : tremblement de repos, raideur, difficulté à initier des mouvements ». Le traitement avec la L Dopa permet de bien stimuler la production de dopamine mais de manière irrégulière. Résultat, après une période de stabilité, le patient est victime de mouvements anormaux tout aussi gênants que la maladie.
Le Pr Palfi a donc implanté des gènes dans le cerveau pour obtenir une sécrétion continue et locale de dopamine. Les premiers tests ont débuté en 2008 sur quinze patients, précise le quotidien, dans le cadre d’un essai de phase 1 visant à évaluer la tolérance de la procédure. Le traitement a été bien toléré, confirme le Pr Palfi. Mais tout en restant prudent, le spécialiste reconnaît que sur le plan thérapeutique, « les résultats chez l’homme sont très encourageants ».
Déjà, l’expérimentation réalisée chez des macaques avait été concluante. « Les animaux traités, rapporte le journal, ont eu une amélioration de 80% de leur motricité (...)» pendant les 12 mois d’expérience.
Chez l’homme, un nouvel essai de phase 2 devrait être lancé prochainement sur un plus grand nombre de malades.