Plus de 200 000 exemplaires vendus, chargés d’attaques au vitriol contre le médicament. Dans leur « Guide des 4000 médicaments utiles, inutiles ou dangereux », les Prs Bernard Debré et Philippe Even remettent en cause le fonctionnement du système de contrôle des molécules, jugé opaque, laxiste, et surtout au service de l’industrie pharmaceutique. L’affaire Médiator avait, quelques mois auparavant, mis en lumière les failles du dispositif du contrôle sanitaire. Mais depuis, plusieurs changements ont été enclenchés.
Le décret relatif à la déclaration publique d’intérêt, prévue par la loi Bertrand de décembre 2011, est entré en vigueur. Interdiction désormais, pour les experts, de participer aux travaux sans avoir effectué préalablement une déclaration publique d’intérêts. Impossible aussi pour eux de traiter une question en cas de lien direct ou indirect avec le dossier concerné. Cette contrainte de transparence vaut également pour les laboratoires pharmaceutiques, même si le décret détaillant les modalités de la publication des liens entretenus avec les intervenants sanitaires n’est pas encore paru.
Ecoutez le Pr Bernard Bégaud, professeur de pharmacologie à l’université de Bordeaux et chercheur à l’Inserm. « Il y a une grande difficulté à trouver des experts très compétents et qui ne soient pas déjà consultants pour des laboratoires. »
Le circuit du médicament a aussi subi des modifications. Quand un laboratoire s’estime prêt à lancer son produit, il vient frapper à la porte de l’Agence nationale de sécurité du médicament (Ansm), nouveau nom de l’Afssaps depuis la loi Bertrand. Cette loi impose désormais aux firmes de présenter, dans leur dossier de demande d’autorisation de mise sur le marché (AMM), des essais comparatifs réalisés avec des molécules existantes, non plus seulement avec des placebos. «Cela illustre une volonté du législateur français : montrer qu’on n’accepte pas au remboursement un médicament dont on ne sait pas ce qu’il va apporter de neuf aux stratégies thérapeutiques existantes », estime Catherine Lassale, directrice des affaires scientifiques du Leem, le syndicat des entreprises du médicament.
Une fois le dossier constitué, les experts scientifiques de la commission d’AMM évaluent plusieurs éléments : la qualité, la sécurité, l’efficacité et aussi le rapport bénéfices/risques du médicament. Le directeur général de l’Ansm s’appuie sur cet avis pour autoriser ou non la mise sur le marché.
Une alternative existe : l’Agence européenne du médicament, basée à Londres. Délivrant elle aussi une AMM après examen du dossier, elle n’exige pas en revanche d’essais cliniques réalisés en comparaison avec des médicaments existants. Elle est de plus en plus utilisée par les laboratoires, désireux de diffuser leurs produits dans tous les Etats membres de l’Union européenne.
Lorsque le laboratoire souhaite que son médicament soit inscrit sur la liste des produits remboursables par la sécurité sociale, il se tourne alors vers la commission de la transparence, une instance scientifique siégeant au sein de la Haute autorité de santé, composée de médecins, pharmaciens et autres spécialistes. Elle évalue le Service médical rendu (SMR) du médicament, prenant en compte la gravité de la maladie pour laquelle il est indiqué, son efficacité, ses effets indésirables ainsi que sa place dans la stratégie thérapeutique. Le SMR peut ainsi être jugé majeur, modéré, faible ou insuffisant, trois catégories qui correspondent aux taux de prise en charge de 65 %, 30 %, 15 % ou 0%. La Commission de la transparence transmet ensuite son avis à l’Union nationale des caisses d’assurance maladie (Uncam), qui fixe officiellement le taux de remboursement du médicament.
La commission de la transparence est aussi chargée de déterminer l’Amélioration du service rendu (ASMR), notée de 1 à 5 en fonction des progrès que le médicament réalise par rapport à ses concurrents déjà sur le marché. Note sur laquelle le comité économique des produits de santé (CEPS) va s’appuyer pour fixer le prix du médicament. Moins le produit apporte de bénéfices par rapport aux médicaments existants, moins il est cher. Prix et taux de remboursement sont enfin officiellement publiés au Journal officiel par le ministère de la santé. Et les boîtes de comprimés peuvent commencer à s’aligner dans les rayons des pharmacies.
Mais le système ne s’arrête pas là : le médicament sera réévalué systématiquement après sa commercialisation. La pharmacovigilance, qui n’était autrefois que la notification spontanée d’effets indésirables par les médecins, est plus réactive : en cas de doute sur un produit, l’ANSM a accès, via les caisses d’assurance-maladie, à toutes les données de médecine de ville, informatisées, qu’elle peut coupler avec les signalements hospitaliers. Un partage des données dans l’Union européenne s’organise d’ailleurs. « Nous sommes en attente du décret français qui transpose une directive européenne créant une base de données commune, explique Catherine Lassale du Leem. Elle regroupera tous les signalements d’effets indésirables des Etats membres. »
Ecoutez le Pr Bernard Bégaud: « C’est très bien de réguler mais c’est encore mieux de prévenir et d’aller au devant des problèmes. »
Une nouvelle commission, spécifiquement chargée de réévaluer les autorisations de mise sur le marché, verra prochainement le jour au sein de l’Agence nationale de sécurité du médicament. Une prérogative dont la commission d’AMM s’occupait déjà, mais de façon moins systématique. « Cette notion de réévaluation permanente des bénéfices et des risques est nouvelle, affirme le Pr Jean-François Bergmann, vice-président de la commission d'autorisation de mise sur le marché à l’ANSM. Auparavant, on ne pouvait réévaluer que si des données soulevaient des inquiétudes majeures de santé publique. »
