La surprise lors du dernier congrès de la Société américaine d’hématologie est venue de la présentation, par une équipe française, de très bons résultats dans une forme grave de leucémie, la leucémie myéloïde chronique. Cette leucémie, ou « LAM », gardait jusqu’à présent un pronostic catastrophique en dépit de nombreux progrès de la thérapie ciblée.
La thérapie ciblée consiste à rechercher une « cible cellulaire » ; en général, un marqueur spécifique du cancer situé à la surface des cellules malades. Le plus souvent, il s’agit d’une protéine de la membrane cellulaire, dite « de surface ». Lorsqu’on est certain que cette protéine n’existe pas ailleurs, on peut développer un anticorps qui viendra se fixer sélectivement sur cette cible. A la différence des chimiothérapies traditionnelles qui détruisent toutes les cellules à renouvellement rapide, cancéreuses ou non, les anticorps monoclonaux ne se fixent que sur les cellules porteuses de la protéine cible.
Dans la LAM, la protéine CD33 est essentiellement présente sur les cellules leucémiques. Il avait donc été fabriqué un anticorps spécifique anti-CD33, auquel on avait accolé une molécule de chimiothérapie traditionnelle. En se fixant sur les cellules cancéreuses, l’anticorps et la molécule rendaient la destruction des cellules leucémiques encore plus efficace. Malheureusement, les premiers résultats avaient aussi montré que l’anticorps était très toxique et qu’il n’améliorait pas la survie des malades.
En analysant l’ensemble des études réalisées sur ce sujet, l’équipe du Dr Sylvie Castaigne, hématologue au Centre Hospitalier du Chesnay, a montré que les doses d’anticorps qui avaient été données étaient probablement trop fortes. Les résultats présentés cette année ont donc été ceux d’une dose réduite à 3 grammes par mètre-carré de surface corporelle.
Réalisée chez plus d’une centaine de malades d’environ 70 ans et souffrant d’une leucémie myéloïde aiguë, l’administration de l’anticorps monoclonal, en association avec une chimiothérapie traditionnelle, améliore très nettement la survie des malades. Une nouvelle voie thérapeutique est donc désormais ouverte dans cette maladie où aucun progrès n’avait été observé depuis plus de 10 ans.
