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Essai de phase 2

Mucoviscidose : l'étoile de mer offre l'espoir d'un traitement

Par Anne-Laure Lebrun

Des chercheurs français ont découvert qu'une molécule contenue dans l'étoile de mer pourrait être efficace contre la mucoviscidose. Dix ans après, un essai clinique est en cours. 

Damien Roué/Flickr
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Les océans regorgent de molécules capables de traiter de nombreuses maladies. L’une d’elles, la roscovitine, pourrait être efficace contre la mucoviscidose, une maladie génétique rare qui touche près de 6 500 Français. Elle est actuellement en cours d’évaluation.

La roscovitine a été découverte par Laurent Meijer dans son laboratoire du CNRS à Roscoff en 1995 alors qu’il étudiait des œufs d’étoile de mer. Cette molécule est ce qu’on appelle un inhibiteur de protéines kinases. Ces dernières sont responsables de la régulation des divisions cellulaires. Lorsque les protéines kinases sont trop actives, le cycle cellulaire s’emballe et les cellules peuvent devenir cancéreuses.

Grâce au progrès techniques, les chercheurs ont réussi à synthétiser en laboratoire cette molécule. Ils ont déposé un brevet et créé la start-up ManRos Therapeutics en 2007. Depuis des centaines d’essais cliniques dans le monde ont été menés pour évaluer son efficacité en tant qu’anticancéreux, notamment aux Etats-Unis.


Action anti-bactérienne

Les différents travaux conduits sur cette molécule ont également montré qu’elle possédait des vertus anti-inflammatoires et anti-infectieuses. Deux propriétés très intéressantes pour traiter la mucoviscidose. Cette maladie se manifeste en effet par la production importante de mucus dans l’appareil digestif et respiratoire. Un environnement favorable aux bactéries, notamment Pseudomonas aeruginosa qui est responsables d’infections pulmonaires graves. Près de la quasi-totalité des malades sont porteurs de cette bactérie avant leur 10ème anniversaire, souligne la start-up.

En boostant le système immunitaire des patients, la roscovitine pourrait aider l’organisme à lutter contre ces infections chroniques. Mieux encore, puisqu’elle n’agit pas directement sur la bactérie, elle n’entraînerait pas de résistance et pourrait agir sur un nombre important d’agents pathogènes. En outre, elle serait capable de « corriger » la principale mutation responsable de la mucoviscidose et aurait un effet analgésique.

Depuis avril dernier, un essai de phase 2 a été lancé auprès de 36 malades dans 9 hôpitaux français afin d’évaluer la bonne tolérance et les effets de la roscovitine. Les participants ont reçu pendant 28 jours la molécule ou un placebo. Ces premiers tests, financés par le ministère de la santé et l’association Vaincre la mucoviscidose, devraient se terminer à la fin de l’année 2016. Si les résultats sont encourageants, une deuxième étude plus vaste devrait être menée en Europe et aux Etats-Unis.