Aucun traitement ne permet actuellement de guérir de la sclérose en plaques. Les molécules sur le marché ne permettent que de réduire les symptômes, et éventuellement de ralentir sa progression. Les résultats publiés par l’Institut américain des allergies et des maladies infectieuses (NIAID) dans la revue Neurology sont donc encourageants, et ouvrent une voie thérapeutique prometteuse.
L’essai clinique baptisé HALT-MS, porte sur 24 patients et évalue une thérapie par cellules souches sanguines associée à un traitement immunosuppresseur (HDIT/HCT). Il a donné des résultats plus que satisfaisants. Cinq ans après le traitement, la sclérose en plaques ne s’est plus manifestée pour 69 % des patients : pas d’évolution des symptômes, pas de rechute, pas de nouvelles lésions nerveuses… Plus intéressant encore, certains symptômes préexistants ont régressé ; et ces résultats pleins d’espoir ont été obtenus sans aucun traitement supplémentaire.
Réinitialisation du système immunitaire
La thérapie compte trois étapes. Dans un premier temps, des cellules hématopoïétiques sont prélevées chez les patients et cultivées en laboratoire. Ces cellules souches sont à l’origine de toutes les lignées de cellules sanguines : globules rouges, globules blancs et plaquettes. Avant leur réimplantation, le malades subissent une thérapie visant à détériorer leur système immunitaire. Avec l’apport ultérieur de cellules souches, ce dernier est en quelque sorte « réinitialisé ».
Car c’est en effet le système immunitaire qui est responsable de la sclérose en plaque, dite autoimmune. Une altération de son fonctionnement le pousse à attaquer et détruire la gaine de myéline qui entoure les cellules nerveuses. Les voies nerveuses sont alors atteintes, et leur capacité à transmettre l’information est altérée, provoquant notamment des troubles de l’équilibre et musculaires qui altèrent la marche, des atteintes oculaires, ou encore des troubles de la sensibilité et des paralysies faciales.
85 % des malades sont des candidats potentiels
Le traitement a été testé sur des patients souffrant de sclérose en plaques rémittente. Cette forme de la maladie est caractérisée par des poussées, qui peuvent durer quelques semaines, avant de régresser. Elle concerne 85 % des malades.
« Les données suggèrent qu’un traitement unique par HDIT/HCT pourrait être plus efficace que les meilleurs traitements à long terme disponibles pour les patients atteints de ce type de sclérose en plaques, estime le directeur du NIAID, Anthony Fauci. Ces résultats encourageants soutiennent l’idée du développement d’un grand essai clinique randomisé, qui nous permettrait de comparer ce traitement aux traitements standard de cette maladie souvent invalidante. »
Durant l’essai clinique, certains patients ont connu des effets secondaires liés au traitement, notamment des infections. Des effets, certes attendus, mais qui doivent être mieux évalués.
« Si nos résultats sont confirmés, HDIT/HCT pourrait devenir une option thérapeutique pour les patients atteints de sclérose en plaques récurrente-rémittente, surtout pour ceux qui ne répondent pas aux thérapies existantes », a déclaré le Dr Danie Rotrosen, directeur du département des allergies, de l’immunologie et des transplantations au NIAID.