Nouvelle avancée dans le traitement pour les patients atteints de la myopathie de Duchenne (DMD). L’Agence américaine des produits alimentaires et médicamenteux (FDA) vient d’autoriser la mise sur la marché du deflazacort (Emflaza), un corticostéroïde déjà autorisé en Europe pour réduire les effets de cette pathologie rare. « C’est la première fois qu’un corticostéroïde est autorisé aux États-Unis dans le cadre du traitement de la DMD », précise la FDA dans un communiqué de presse publié le 9 février.
Cette autorisation de mise sur le marché concerne tous les patients atteints de DMD âgés de 5 ans et plus. « Il s’agit du premier traitement contre la DMD approuvé pour un large panel de patients. Nous espérons qu’un maximum de malades pourra profiter de cette nouvelle option de traitement », a déclaré Bill Dunn, directeur de la Division des produits de neurologie au Centre d'évaluation et de recherche sur les médicaments de la FDA.
Une pathologie rare qui affecte majoritairement les garçons
La DMD est un trouble génétique rare qui touche majoritairement les garçons et qui provoque la détérioration progressive des muscles. Les premiers symptômes apparaissent généralement entre l'âge de 3 et 5 ans et s'aggravent avec le temps. Selon les chiffres de l'Organisation Mondiale de la Santé, la maladie affecte chaque année 1 bébé de sexe masculin sur 3600 naissances dans le monde entier. En France, 2 500 personnes seulement vivent avec la maladie.
Une étude clinique menée pendant 64 semaines sur 196 garçons atteints de la DMD âgés de 5 à 15 ans a permis de prouver l’efficacité du deflazacort. À partir de la douzième semaine, les chercheurs ont constaté une amélioration de la force musculaire chez les patients qui avaient reçu du deflazacort, comparativement à ceux qui avaient reçu un traitement placebo. Ces effets positifs se sont prolongés jusqu’à la 52ème semaine.
Effets secondaires
Les médecins en charge de l’étude ont constaté que les effets secondaires observés avec le dezaflacort étaient sensiblement les mêmes qu’avec les autres corticostéroïdes, les plus fréquents étant le gonflement du visage, le gain de poids, l'augmentation de l’appétit et l'infection des voies respiratoires supérieures.
Les effets secondaires moins fréquents incluent des problèmes de la fonction endocrinienne, l'augmentation de la sensibilité à l'infection, l'élévation de la pression artérielle, le risque de perforation gastro-intestinale, les éruptions cutanées graves, les changements de comportement et d'humeur, la densité des os et les problèmes de vision (cataractes).
Le deflazacort a reçu une désignation accélérée et un examen prioritaire par la FDA. Le médicament a également reçu la désignation de médicament orphelin, c'est-à-dire un médicament non développé par l'industrie pharmaceutique mais qui répond à un besoin de santé publique.
Un autre médicament examiné par la FDA
En novembre dernier, la FDA a donné son feu vert pour la mise sur le marché de l’éteplirsen (Exondys 51). Ce médicament injectable est censé maintenir l’intégrité des muscles en apportant une protéine manquante. Mais ce mécanisme doit encore être démontré sur de grandes populations.
C’est d’ailleurs une des conditions de l’autorisation accélérée de la FDA : si le bénéfice n’est pas confirmé sur un échantillon plus large, l’Agence retirera son soutien au médicament. De fait, l’essai clinique mené par Sarepta Therapeutics, qui produit l’éteplirsen, ne porte que sur 12 jeunes malades.