L’espoir d’un traitement pour l’autisme se renforce. Des chercheurs français viennent de montrer qu’un diurétique, le bumétanide, utilisé depuis les années 1970 permet d’atténuer la sévérité des troubles autistiques chez des enfants. Les résultats de leur essai clinique sont publiés dans la revue médicale Translational Psychiatry.
Le Dr Eric Lemonnier, pédopsychiatre et directeur du Centre expert autisme Limousin au CHU de Limoges, et le Pr Yehezkel Ben-Ari, directeur de recherche émérite Inserm, ont eu l’idée d’utiliser ce médicament il y a plus de 7 ans. Celui-ci permet de réduire la concentration de chlore dans les cellules. Chez les enfants atteints d’un trouble du spectre autistique, les neurones renferment une grande quantité de chlore, ce qui perturbe le fonctionnement du neurotransmetteur GABA. Un déséquilibre qui générerait les troubles de l’interaction sociale. Lors de travaux précédents, les scientifiques avaient déjà montré les bienfaits du bumétanide chez un petit groupe d’enfants.
Convaincues par ces premiers résultats, les autorités sanitaires européennes ont demandé à l’équipe de poursuivre leur essai. Ainsi, près de 90 enfants âgés de 2 à 18 ans atteints d’autisme ou du syndrome Asperger ont été sélectionnés dans 6 centres français (Brest, Limoges, Lyon, Marseille, Nice et Rouen). Ces derniers ont été répartis en 4 groupes, dont un groupe placebo. Les 3 autres ont reçu différentes doses de bumétanide (0,5 mg / 1 mg / 2mg) afin de déterminer la plus optimale. Pendant les 3 mois de l’expérience, ni les familles ni les médecins ne savaient qui était traité et qui recevait le placebo.
Demande d'autorisation en 2022
A l’issue de cette expérience, les médecins et les parents rapportent une nette atténuation des symptômes chez les enfants traités. Tous ont noté une amélioration de la communication visuelle et des troubles stéréotypés. Les enfants qui ont reçu du bumétanide sont plus présents et il est plus facile de leur faire faire des activités. Des observations déjà réalisées lors de travaux menés en 2012 comme le montre la vidéo ci-dessous. Les chercheurs ajoutent que les enfants de chaque groupe ont répondu aux traitements, quel que soit leur âge et leur trouble autistique.
Fort de ces résultats, les médecins réunis au sein de l’entreprise Neurochlore s’apprêtent à lancer leur essai de phase 3 en partenariat avec les laboratoires Servier. Elle devrait durer un an et inclure plus de 300 enfants du monde entier. Si l’étude est concluante, les chercheurs espèrent pouvoir déposer une demande d’autorisation de mise sur le marché en 2022.