Ce n’était pas arrivé depuis plus de 20 ans. L’Agence américaine du médicament (FDA) a autorisé la mise sur le marché d’un traitement, l’édaravone, pour la sclérose latérale amyotrophique, plus connue sous le nom de maladie de Charcot. Une bonne nouvelle pour les milliers de malades qui n’ont aujourd’hui accès qu’à un seul médicament capable de ralentir l’évolution de la maladie.
En France, 800 nouveaux cas sont diagnostiqués chaque année. Cette maladie rare et neurodégénérative se déclare généralement entre 50 et 70 ans. Elle attaque les neurones et provoque une paralysie progressive des muscles des jambes et des bras, des muscles respiratoires, ainsi que des muscles de la déglutition et de la parole. Les difficultés à respirer sont les causes principales de décès.
Sans que l’on sache pourquoi, le Japon est 100 fois plus touché par cette maladie que l’Europe. Alors quand le laboratoire Mitsubishi Tanabe Pharma a présenté des résultats prometteurs pour le Radicava (édaravone), les autorités nippones ont été les premières à autoriser le médicament. C’était en 2015.
Un essai clinique encourageant
Depuis, ce traitement administré par voie intraveineuse a fait l’objet d’un essai clinique de phase 3. Réalisée auprès de 137 participants, dont la moitié a reçu un placebo, cette étude a démontré l’efficacité du produit. A 24 semaines de traitement, les patients ayant bénéficié du médicament ont conservé plus de fonctions que ceux ayant reçu le placebo.
« Après avoir vu les résultats obtenus au Japon, nous avons rapidement engagé des discussions avec l’industriel afin qu’il dépose une demande de mise sur le marché aux Etats-Unis, a expliqué le Dr Eric Bastings, directeur du département neurologie à la FDA. C’est le premier traitement approuvé pour la maladie de Charcot depuis de nombreuses années et nous sommes heureux d’offrir une nouvelle alternative aux patients ».
Un médicament coûteux
La FDA précise que les patients de l’essai clinique ont eu peu d’effets secondaires. Toutefois, les études ont montré que le Radicava est associé à de l’urticaire, des œdèmes, des troubles de la respiration et des réactions allergiques sévères liées au bisulfite de sodium.
Un an de traitement devrait coûter plus de 145 520 dollars, soit près de 135 000 euros. L’industriel a indiqué qu’il mettrait en place des dispositifs d’aide pour les patients assurés. Pour les malades non assurés et répondants à certains critères, le médicament sera gratuit. Il devrait être disponible en août aux Etats-Unis.
De son côté l’Europe a octroyé en mars 2015 la désignation de médicament orphelin à l’édaravone. Celle-ci permet de faciliter l’accès au marché des industriels, apporte une aide au développement, des exonérations de taxe ainsi qu’une exclusivité commerciale de 10 ans. Aucune date de mise sur le marché n’a été décidée.