Ils se sont donnés rendez-vous sur le Pont des Arts à Paris. Un pont entre deux rives, tout un symbole, pour la présidente de l’association Alliance maladies rares, Viviane Viollet. A l’occasion de la 6e journée internationale des maladies rares, note le quotidien Métro, les patients veulent faire tomber les frontières dans la communication entre les professionnels et au niveau international.
Car bien souvent, les malades se sentent seuls. 3 millions de personnes sont victimes d’une maladie rare en France mais il en existe plus de 7000. Chacune touche moins d’une personne sur 2000. Difficile, dans ces conditions, de proposer une politique d’ensemble et, pour l’industrie, de s’investir dans une recherche coûteuse qui va concerner un petit nombre de malades.
Mais depuis quelques années les choses changent. Depuis 1999, l’Europe encourage la recherche dans ce domaine. Ainsi, plus de 900 molécules ont été développées, note Damien Mascret dans le Figaro, et 3 millions de patients en ont bénéficié en Europe.
Parmi les 43 médicaments autorisés en Europe en 2012, l’Ivacaftor est sans doute le plus cher. Destiné à lutter contre une forme rare de la mucoviscidose (5% des malades), le traitement coûte 220 000 euros par an et par personne. Il devrait concerner « un maximum de 80 patients en France ». Mais, pour l’instant, son prix français est encore à l’étude. D’ores et déjà, la Haute autorité de santé a jugé son apport thérapeutique important.
Alors, en ces temps, où l’industrie pharmaceutique est diabolisée, les associations de patients n’hésitent pas à se mobiliser en sa faveur. Ce n’est pas « l’incarnation du diable », plaide Jean Lafond, président de l’association Vaincre la mucoviscidose. C’est un partenaire qui, à un moment donné, prend le relais de la recherche fondamentale ». 98,6% de l’investissement en recherche, a rappelé récemment le président du syndicat des industriels du médicament (Leem) Hervé Gisserot, provient de la recherche privée.
