C’est une première mondiale qui s’est déroulée aux Etats-Unis le 13 novembre. Un gène défectueux a été retiré, puis remplacé par un gène fonctionnel, directement dans le corps d’un patient. C’est Associated Press qui révèle cette prouesse médicale, réalisée à l’hôpital d’Oakland aux Etats-Unis.
Une maladie orpheline d’origine génétique
Le patient qui en a bénéficié est atteint de la maladie de Hunter, une maladie orpheline liée au mauvais fonctionnement d’un de ses gènes. Cette pathologie génétique est rare et incurable malgré des perfusion de l’enzyme manquant. Le gène défectueux ne produit plus l’une des enzymes qui permet le bon fonctionnement du corps avec de nombreuses altération et une atteinte progressive du cerveau.
Jusqu’ici, les chercheur prélevaient des cellules et essayaient de remplacer les gènes défectueux dans un tube à essai, puis il réinjectaient les cellules qui avaient été transformées en espérant que ces cellules allaient persister.
Des « ciseaux génétiques »
Les chercheurs ont remplacé ce gène défectueux sur chacun des brins de son ADN (l’ADN est une double-chaine d’acides nucléiques).
Ils ont fabriqués ce qu’on peut appeler des « ciseaux génétiques » grâce à une nouvelle technique appelée « nucléases en doigts de zinc ». Cette protéine permet de couper le brin d’ADN là où se trouve le gène défectueux.
Ensuite le gène de remplacement est véhiculé par un virus désactivé (le « transporteur ») afin de l’amener dans le foie du malade où il remplacera le gène défectueux. Des milliards de ces virus ont été injectés dans le corps du patient par perfusion.
Un traitement à risque
D’après les médecins, si 1% des cellules sont modifiées, la maladie peut être corrigée. Ce traitement peut toutefois se révéler dangereux. C'est un peu du tout ou rien. Les gènes proches des gènes remplacés peuvent être modifiés eux aussi, provoquant des dégâts sur l’organisme si ce sont des gènes importants, voire des cancers.
Il faut désormais attendre trois mois pour savoir si la thérapie a fonctionné sur le patient.