C’est un espoir pour de nombreux malades et leurs familles. Des chercheurs britanniques ont trouvé un traitement qui permet de ralentir la progression de la maladie. L’étude a été publiée sur le site du journal britannique The Guardian.
Huntington est une affection neurodégénérative héréditaire. La maladie, incurable, provoque une altération des capacités physiques et intellectuelles. On estime qu’environ 18 000 personnes sont concernées par la maladie en France. Les premiers symptômes n’apparaissent qu’entre 30 et 50 ans.
Interrompre la production d’une protéine toxique
L’étude a été menée sur 46 patients, hommes et femmes, atteints par la maladie, mais à un stade précoce. Les scientifiques ont étudié le gène mutant de Huntington. C’est lui qui est responsable de la production d’une protéine toxique, Huntingtine. Le traitement conçu par les chercheurs, appelé Ionis-HTTRx, intercepte la molécule qui permet la fabrication de cette protéine nocive.
Le traitement a été administré quatre fois aux patients à un mois d’intervalle. La concentration de la protéine Huntingtine a largement diminué dans la moelle épinière de ces individus.
C’est la première fois qu’un traitement permet de diminuer le taux de protéines toxiques. Surtout, il a été bien toléré par les patients.
Si ce traitement pouvait changer la vie de nombreux malades, il représente aussi un espoir pour les chercheurs qui s’intéressent à d’autres maladies neurologiques, comme Alzheimer ou Parkinson.
