La sclérodermie systémique n’est plus . Cette maladie se caractérise par un durcissement de la peau et des tissus conjonctifs lié à une fibrose diffuse. La sclérodermie systémique diffuse est une forme grave et souvent mortelle de la maladie qui touche également les organes internes. L’étude est parue dans le New England Journal of Medecine.
Un nouveau traitement
Le traitement a fait des progrès pour beaucoup de complication, mais les options de traitement sont limitées pour la fibrose cutanée et pulmonaire. Jusqu’à ce qu’une étude financée par les National Institutes of Health, s’intéresse au sujet. Ce traitement, connu sous le nom d’autogreffe ou « greffe de cellules souches hématopoïétiques autologues myéloablative », comprend, le prélèvement initial des cellules souches du malade, puis une chimiothérapie à forte dose et une radiothérapie corporelle totale pour détruire la moelle osseuse. Ensuite, intervient la transplantation de ces cellules souches hématopoïétiques de la personne pour reconstituer la moelle et le système immunitaire.
Autogreffe versus traitement de référence
L’étude randomisée a comparé l’autogreffe de moelle osseuse (n = 36) au traitement de référence par le cyclophosphamide (une cure mensuelle pendant un an ; n = 33) chez 75 malades souffrant d’une forme grave de sclérodermie systémique diffuse avec atteinte pulmonaire et rénaleAu cours de l’année de l’étude, 7 malades sont décédées dans le groupe autogreffe et 14 dans le groupe cyclophosphamide, dont 3 dans chaque groupe qui n’ont pas suivi le protocole prévu.
Au final, ceux qui ont reçu l’autogreffe ont eu moins de progression de leur maladie : seulement 2 malades sont décédées à cause de la progression de leur maladie, contre 11 dans le groupe de traitement par le cyclophosphamide.
Ces résultats s'ajoutent aux preuves croissantes indiquant que les greffes de cellules souches pourraient être considérées comme une option potentielle de traitement pour les personnes ayant une sclérodermie systémique diffuse de mauvais pronostic.
Un processus lourd pour les formes graves
Les participants de l'étude ont subi des effets secondaires, tels que des infections. Les événements indésirables les plus graves chez les receveurs de greffe sont survenus au cours des 26 premiers mois après la transplantation. Les taux globaux d'infection dans les deux bras d'étude étaient similaires
« Nos résultats indiquent qu’avoir une autogreffe de cellules souches en cas de sclérodermie sévère pose plus de risques à court terme, mais offre des gains plus importants à long terme que le traitement par le cyclophosphamide », rassure l’auteur de l’étude Keith M. Sullivan.
« Nous espérons que ce travail aidera à définir une nouvelle norme de soins pour cette maladie auto-immune grave et potentiellement mortelle ».