L’année dernière, la FDA, l’agence américaine du médicament, a donné son feu vert à un traitement : Kymriah (tisagenlecleucel), mis au point par le laboratoire Novartis. Pour mener leur recherche, des scientifiques du monde entier se sont penchés sur des enfants et jeunes adultes atteints de leucémie lymphoblastique aigüe, en récidive ou résistants aux précédents traitements. Les résultats de l’étude, publiée dans le New England Journal of Medicine, montre les chances supplémentaires de rémission données par le Kymriah.
Un traitement par thérapie génique
Le Kymriah est le premier traitement par thérapie génique autorisé aux Etats-Unis. Concrètement, il est basé sur des "cellules CAR-T", c’est-à-dire des cellules génétiquement reprogrammées. Les médecins prélèvent des cellules immunitaires (appelés lymphocytes T) sur le malade. Ces dernières sont ensuite modifiées et multipliées, puis réinjectées.
Un taux de rémission de 81%
Pour mener à bien cette étude, les chercheurs ont suivi des jeunes patients traités dans 25 centres, éparpillés dans le monde. Ils ont analysé le taux de rémission global, suite à une injection de Kymriah, dans les trois mois suivants. Résultat: un taux global de rémission dans les trois mois élevé à 81%.
Gare aux effets secondaires
Si les résultats de l’étude témoignent de l’efficacité du traitement, le Kymriah entraîne des effets secondaires qui peuvent être très puissants. 73% des patients analysés ont eu des effets secondaires susceptibles d’être liés à la thérapie. Parmi eux, la libération de cytokines, appelé aussi "choc cytokinique".
Un risque mortel
Les cellules immunitaires du malade combattent les cellules cancéreuses. Cela libère des molécules : les cytokines. En trop grandes quantités, elles provoquent des effets généralement proches de l’état grippal, donc bénin. Mais cela peut être plus grave, avec par exemple la chute de la tension artérielle, des problèmes rénaux ou encore la diminution d’oxygène dans le sang. Selon la FDA, le choc cytokinique peut être mortel. Les malades doivent donc être suivis de très près.
