1 500 patients ne pourront finalement pas en bénéficier comme prévu. Le laboratoire américain Vertex Pharmaceuticals a annoncé lundi 1er février que les essais cliniques de phase 3 prévus en 2018 pour l’évaluation d’une trithérapie ciblant les causes de la mucoviscidose n’auront finalement pas lieu en France. Une décision qui provoque l’ire des acteurs luttant contre cette maladie génétique mortelle, qui détruit progressivement les fonctions digestives et respiratoires.
"Une réelle perte de chance"
"Pour les patients souffrant de mucoviscidose, être exclus de ces recherches est une réelle perte de chance. Cette situation, qui sonne comme une condamnation pour les acteurs engagés dans la lutte contre la mucoviscidose en France, est inacceptable tant pour les patients que pour les soignants", s’indignent ensemble dans une tribune libre Isabelle Durieu, animatrice de la Filière Muco CFTR, Pierre Lemarchal, président de l’Association Grégory Lemarchal et Pierre Guérin, président de Vaincre la Mucoviscidose.
Tous assimilent la décision du laboratoire américain à un véritable "chantage", alors que Vertex Pharmaceuticals justifie sa résolution par l’impossibilité de trouver une entente avec l’Etat français sur le prix d'un précédent traitement contre la mucoviscidose testé en France, l'Orkambi, dont le remboursement aux patients coûterait en l’état, trop cher à la sécurité sociale. La suspension des essais cliniques ne serait, toujours selon les associations, qu’un moyen de pression exercé par Vertex Pharmaceuticals sur l’Etat français afin de remporter les négociations.
7200 patients en France
Les essais cliniques du laboratoire Vertex Pharmaceuticals, qui auront bien lieu aux Etats-Unis et dans certains pays en Europe, ont pour objectif de faire gagner aux patients des années d’espérance de vie en retardant le déclin des fonctions respiratoires. La mucoviscidose est la plus fréquente des maladies génétiques héréditaires graves en Europe et en Amérique du Nord, touchant environ une naissance sur 2500 (la France compte 7 200 malades*). Elle entraîne une atteinte respiratoire létale, dont les traitements actuels n’arrivent toujours pas à venir à bout, malgré une amélioration significative de l’espérance de vie des patients (estimée à 47 ans en 2005 en France, celle-ci n’était que de 7 ans en 1965).
Le traitement de l’atteinte respiratoire utilise actuellement "une kinésithérapie respiratoire, une antibiothérapie, des traitements par des bronchodilatateurs, des anti-inflammatoires et fluidifiants mucolytiques", comme l’explique l’Institut Pasteur, précisant que la thérapie génique n’avait, malgré de nombreux essais, pas encore fait ses preuves pour vaincre la mucoviscidose. En moyenne, seul un patient sur 10 atteint actuellement l’âge de 40 ans.
*L’incidence varie selon les régions de 1/2500 dans le nord-ouest à 1/10000 dans le sud-est avec environ 2 millions de porteurs hétérozygotes dans tout le pays (source : Institut Pasteur).
