Une étude de phase 3 menée notamment à Chicago a établi qu'une combinaison de médicaments contre la mucoviscidose, à savoir le "lumacaftor" et "l’ivacaftor", est sûre et efficace chez les jeunes enfants. La maladie doit, dans ce cas précis, être causée par la mutation du gène "CFTR", qui déclenche la forme la plus courante de mucoviscidose.
Autorisation de ce traitement pour les enfants de "2 ans et plus"
Ces données, publiées dans le Lancet Respiratory Medicine, ont servi de base aux autorités sanitaires américaines, qui ont autorisé ce traitement pour les enfants malades de "2 ans et plus". Auparavant, cette combinaison de médicaments n’était administrée qu’aux patients de "6 ans et plus".
"Grâce à des traitements plus précoces qui ciblent la cause génétique de la mucoviscidose, nous espérons arrêter la progression de la maladie et améliorer considérablement les résultats à long terme", affirme Susanna A. McColley, auteure de l'étude et professeure en pédiatrie (Northwestern University Feinberg School of Medicine). "Dans cette étude, nous avons également observé une amélioration de la fonction pancréatique, ce qui suggère que nous pourrions être en mesure de réparer les dommages causés au pancréas par la maladie", ajoute-t-elle.
Améliorer la croissance des enfants
La mucoviscidose est une maladie génétique évolutive qui endommage plusieurs organes, dont les poumons et le pancréas. Les malades y survivent en moyenne seulement 47 ans. Elle est causée par des mutations au sein du gène CFTR. Dans les poumons, cela crée une accumulation de mucus épais et collant qui peut entraîner des infections pulmonaires chroniques et des maladies pulmonaires graves. Les dommages au pancréas se produisent même avant la naissance, ce qui nuit à l'absorption des nutriments et donc de la croissance des enfants atteints.
"Notre étude a également montré que le traitement plumacaftor/ivacaftor peut améliorer la croissance des enfants atteints de mucoviscidose ", poursuit Susanna A. McColley. "Nous avons observé une augmentation significative du poids, de la taille et de l'indice de masse corporelle en six mois de traitement" chez les patients traités, conclut-elle.
