Maladie génétique héréditaire, incurable et souvent mortelle, la polykystose rénale se caractérise par la formation de kystes au niveau des reins, ce qui peut entraîner une hypertrophie (une augmentation de volume) des deux reins et, à terme, une insuffisance rénale.
Sur environ 12 millions de personnes touchées dans le monde, la moitié développerait une insuffisance rénale terminale à l’âge de 60 ans. "Une fois que les reins ont lâché, les seules options de survie sont la dialyse ou une transplantation rénale", explique Vishal Patel, professeur agrégé de médecine interne à l'UT Southwestern de Dallas, au Texas.
Accompagné de son équipe, ce dernier se veut cependant optimiste. Il est en effet l’auteur principal d’une étude publiée cette semaine dans Nature Communications, dans laquelle il détaille les effets d’un nouveau traitement testé sur des souris atteintes de polykystose rénale : la taille de leurs reins aurait diminué d’environ 50%.
Un médicament sans signe de toxicité
Actuellement, seul un médicament a été approuvé par la U.S Food and Drug Administration (FDA) aux Etats-Unis pour traiter la polykystose rénale. Appelé Jynarque (nom générique : tolvaptan), il peut cependant causer des "lésions hépatiques graves et potentiellement mortelles".
Développé avec Regulus Therapeutics Inc, une société biopharmaceutique basée en Californie, le nouveau traitement mis au point par l’équipe du Pr Patel n'a montré aucun signe de toxicité chez les animaux ou dans des essais sur des cellules humaines, selon l'étude.
Autre différence : il est administré de préférence aux reins plutôt qu'au foie. "Nous avons montré plus tôt que les niveaux d'un minuscule fragment d'acide ribonucléique (ARN) appelé microARN-17 sont augmentés dans les modèles de polykystose rénale", a détaille le Pr Patel. "Ce microRNA-17 interfère avec la fonction normale d'autres ARN bénéfiques, ce qui provoque la croissance de kystes rénaux. Appelé pour le moment RGLS4326, le nouveau médicament en développement agit en bloquant le microARN-17 nocif."
Les premiers essais cliniques de phase I ont débuté l'an dernier, menés par Regulus Therapeutics. La FDA a demandé des renseignements supplémentaires sur la toxicité des essais sur les animaux avant que les essais sur les humains puissent passer à l'étape suivante. Ce nouveau traitement fait actuellement l'objet d'essais cliniques préliminaires chez des sujets humains, en attendant l’autorisation de la FDA.