- Une équipe de recherche américaine a mis au point un nouveau traitement à base d'une nouvelle protéine fusionnée afin de traiter l'hémophilie A.
Certains patients atteints d'hémophilie - maladie grave empêchant le sang de coaguler - reçoivent entre deux et trois injections hebdomadaires pour contrôler leur maladie en raison d'un érosion rapide dans l'organisme du traitement. Face à ce problème, une équipe de recherche de l'Institut de recherche du nord-ouest sur les travaux du sang (Washington, États-Unis) a mis au point une protéine qu'elle présente dans un article publiée le 10 septembre dans la revue Le journal de médecine de la Nouvelle-Angleterre. Cette étude soulève des espoirs pour améliorer la qualité de vie des personnes hémophiliques.
À ce jour, le principal traitement de l'hémophilie consiste à prévenir les risques en injectant dans le sang des substituts du facteur de coagulation manquant. Dans le cas de l'hémophilie A, la plus répandue, le corps ne synthétise pas suffisamment de "facteur VIII". Cette substance manquante est alors injectée à partir de dérivés de sang humain ou alors créé en laboratoire par "recombinaison". Cependant, le substitut recombiné perd en moyenne entre 15 et 19h la moitié de son efficacité en raison de l'influence d'autres facteurs. Un plafond de verre pour améliorer la prise en charge des hémophiliques que ces chercheurs américains assurent avoir réussi à dépasser grâce à la "nouvelle protéine de fusion" BIVV001.
Essai clinique
Les chercheurs ont sélectionné un cohorte de 16 personnes entre 18 et 65 ans, atteints d'hémophilie A sévère - activité du facteur VIII inférieur à 1%. Après une dose unique de facteur VIII recombinant, ces patients ont reçu au moins 3 jours après soit lorsque la substance auparavant prise a été éliminée de l'organisme une unique injection de BIVV001. "La demi-vie géométrique moyenne du BIVV001 était de trois à quatre fois plus longue que celle du facteur VIII recombinant, écrivent les auteurs de l'étude. Après l'injection de BIVV001 dans le groupe recevant la dose la plus élevée, le taux moyen de facteur VIII était dans la plage normale (≥51%) pendant 4 jours et 17% au jour 7, ce qui suggérait la possibilité d'un intervalle hebdomadaire entre les traitements."
Les scientifiques estime qu'il serait possible de développer un traitement hebdomadaire pour l'hémophilie A, ce qui améliorait la qualité de vie des personnes atteintes de cette maladie héréditaire. Par ailleurs, ils n'ont pas observé d'effets secondaires notables et surtout "aucun inhibiteur du facteur VIII" non plus. Or au-delà de la durée de vie limitée des actuels traitements entre 5 à 30% des hémophiles développent une résistance aux traitements de substitution. Si la protéine BIVV001 ne semble pas déclencher de réponse immunitaire, elle pourrait venir en aide à ces personnes.
Cependant, d'autres études doivent être menée sur un plus grand échantillon de patients ainsi que sur l'innocuité [effet indésirables, NDLR] et la pharmacocinétique [comment l'organisme assimile et élimine le médicament, NDLR] du BIVV001 à dose unique. L'hémophilie A, est la forme la plus fréquente d'hémophilie. Elle touche 1 naissance de garçon sur 5 000 selon l'Inserm.
