La progéria est une maladie rare qui concerne environ une naissance sur 4 à 8 millions, selon des estimations de l’Inserm. Également connue sous le nom de syndrome de Hutchinson-Gilford, elle se caractérise par le vieillissement anormal des cellules qui intervient dès les premiers mois de l’existence.
Les enfants qui souffrent de cette pathologie présentent des symptômes similaires à ceux observés chez des individus d’un âge avancé: douleurs articulaires, troubles cardiovasculaires, alopécie… l’espérance de vie liée à la progéria est de 12-13 ans en moyenne.
Afin d'augmenter l’espérance de vie et améliorer la condition de ces patients, des chercheurs américains viennent d’achever des essais cliniques pour un médicament approuvé par la Food and Drug Administration (FDA) vendredi 20 novembre.Premier traitement de ce genre
Dirigée par l’institut américain Progeria Research Foundation (Peabody, Massachusetts, États-Unis), cette recherche est la première à présenter des résultats ayant mis au point un médicament pour traiter cette maladie. Le traitement en question, nommé Zokinvy, se présente sous forme de capsules.
“Ce n'est que le premier. Nous allons trouver d'autres traitements encore plus efficaces”, affirme la docteure Leslie Gordon, directrice médicale de la Progeria Research Foundation et chercheuse en maladies pédiatriques à l'hôpital pour enfants Hasbro (Providence, Rhode Island, États-Unis).
Bien qu'elle ne soit pas héréditaire, la progéria est provoquée par une mutation génétique qui provoque une accumulation dommageable dans les cellules d'une protéine appelée progérine. Le Zovinky permettrait de bloquer la production et l'accumulation de la progérine, ce qui aurait pour effet de ralentir le vieillissement prématuré.Une espérance de vie prolongée de 2 ans et demi
Au total, 62 enfants ont pris le médicament deux fois par jour. Leurs résultats ont été comparés à ceux de 81 enfants non traités dans le monde, en fonction de leur âge et d'autres caractéristiques. Les participants ont été suivis pendant 11 ans, et ceux qui ont pris le médicament ont vécu en moyenne deux ans et demi de plus.
Au total, quatre études ont été menées à l'hôpital pour enfants de Boston, 22 enfants et jeunes adultes ayant pris ce médicament depuis 2010 ou avant. Leslie Gordon voit dans ce traitement un espoir pour permettre aux patients d'avoir “une vie plus longue, un cœur plus fort et la possibilité d'avancer vers un remède”.
Le prix du Zokinvy n’a pas encore été dévoilé mais risque de coûter cher, compte tenu de la rareté de la maladie. La société californienne chargée de son développement, Eiger BioPharmaceuticals, promet toutefois une aide financière afin que tous les patients puissent en bénéficier.