- La thérapie optogénétique cible toutes les pathologies avec perte des photorécepteurs comme la rétinopathie pigmentaire, qui affecte le patient inclus dans l’essai clinique et ayant retrouvé la vue.
- Cette maladie génétique dégénérative de l'œil se caractérise par une perte progressive de la vision, causée par des mutations dans plus de 71 gènes différents.
A 58 ans, un homme devenu aveugle a retrouvé partiellement la vue grâce à une nouvelle technique mise au point par des chercheurs français. Publiés dans Nature Medicine lundi 24 mai, ils expliquent avoir eu recours à la thérapie optogénétique, qui repose sur une protéine d’algue permettant de réintroduire une sensibilité à la lumière dans la rétine aveugle.
Rétinopathie pigmentaire
Le patient ayant participé à cette étude clinique avait reçu un diagnostic de rétinopathie pigmentaire à un stade tellement avancé qu'il ne pouvait que percevoir la présence de lumière. Sept mois après le début du traitement, il a commencé à présenter des signes de perception visuelle. Les tests fonctionnels ont montré qu'il avait acquis la capacité de percevoir, localiser, compter et toucher des objets uniquement lorsque son œil traité était stimulé.
"Les personnes aveugles atteintes de différents types de maladies neurodégénératives des photorécepteurs et d'un nerf optique fonctionnel seront potentiellement éligibles pour le traitement, mais il faudra du temps avant que cette thérapie puisse être proposée. La société GenSight Biologics compte lancer prochainement un essai de phase 3 pour confirmer l’efficacité de cette approche thérapeutique", a commenté le Dr José-Alain Sahel, chef de service à l’hôpital des Quinze-Vingts, fondateur de l’Institut de la Vision et professeur à la Sorbonne Université.
