- Pour permettre aux patients d'avoir accès à des traitements innovants, la FDA, l'agence sanitaire américaine mène parfois des procédures d’approbation accélérée, avant même que leur efficacité ait été prouvée.
- Toutefois, ces médicaments doivent ensuite faire l'objet d'essais post-approbation pour confirmer leur bénéfice clinique.
- Or, 33 % de ces médicaments continuent à être prescrits sur une moyenne de 4 ans malgré la preuve de leur absence de bénéfice clinique.
Les traitements anticancéreux mis sur le marché aux États-Unis sont loin de tous apporter un bénéfice aux patients qui les reçoivent.
C’est le constat émis par des chercheurs américains de renom en oncologie et en pharmacologie dans une étude édifiante publiée dans le British Medican Journal. Selon eux, près d’un tiers des médicaments ayant reçu une autorisation accélérée par la Food and Drug Administration (la FDA, l’agence fédérale chargée d’autoriser la commercialisation des traitements médicaux), continuent d'être recommandés dans les directives cliniques après que leurs essais cliniques de confirmation n'ont pas montré d'amélioration de leurs principaux critères d'évaluation.
Une procédure d’approbation parfois trop précoce
Décidé avant le début de l’étude, le critère d’évaluation primaire est le principal résultat mesuré à la fin d'une étude pour déterminer si un traitement donné a fonctionné. Dans le cas d’une procédure d’approbation accélérée de la part de la FDA, un médicament peut donc être mis sur le marché avant même que son efficacité ait été prouvée. Cela permet d'accélérer l'accès des patients à de nouveaux médicaments prometteurs.
Mais dans le cadre de cette approbation, le fabricant doit ensuite mener des essais post-approbation pour confirmer le bénéfice clinique, par exemple l’amélioration de la survie ou de la qualité de vie dans le cas des médicaments contre le cancer. Si ces essais ne montrent aucun avantage, l'approbation du médicament peut être retirée.
Or, ces essais post-approbation peuvent être retardés de plusieurs années. De plus, la FDA est souvent lente à prendre des mesures pour retirer le médicament ou l'indication lorsque ces essais sont menés et ne démontrent pas de bénéfice clinique.
Un tiers des médicaments toujours prescrits malgré le manque d’efficacité prouvé
L’équipe de recherche a donc entrepris d'étudier la manière dont la FDA traite les médicaments anticancéreux ayant reçu une autorisation accélérée mais ayant fait l'objet d'essais post-approbation négatifs, et si ces essais négatifs modifient ou non les directives en matière de traitement.
Pour le déterminer, ils ont effectué une recherche dans la base de données de la FDA pour tous les médicaments anticancéreux ayant reçu une autorisation accélérée depuis le début du programme en 1992 jusqu'en décembre 2020 et ont identifié 18 indications pour 10 médicaments anticancéreux qui n'ont pas montré de bénéfice clinique dans les essais post-approbation.
Parmi ces 18 indications, 61 % (11) ont vu leur approbation volontairement retirée. Une a été révoquée et six (33 %) sont restées sur l'étiquette du médicament, sur une moyenne de quatre ans.
Les chercheurs ont ensuite examiné les dernières directives de la FDA et du National Comprehensive Cancer Network (NCCN) et ont constaté que la plupart de ces médicaments continuaient à bénéficier d'une approbation de haut niveau, parfois même après que l'approbation pour l'indication donnée avait été retirée ou révoquée.
Bien qu’il s’agisse d’une étude d’observation, les auteurs de l’étude estiment que ces résultats "reflètent le manque de respect du compromis entre la rapidité et les preuves qui sous-tend la procédure d'approbation accélérée". Selon eux, les directives cliniques "devraient mieux s'aligner sur les résultats des essais post-approbation des médicaments anticancéreux ayant reçu une approbation accélérée".
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