Dossier réalisé en partenariat
avec Science et Santé,
le magazine de l'Inserm
Un essai clinique est une étude scientifique réalisée sur l’être humain afin d’évaluer l’efficacité et la tolérance d’une nouvelle méthode ou d’un traitement pour soigner ou améliorer les conditions de vie des patients. Testé sur un échantillon limité de personnes, il constitue le déroulement des phases préalables à l’autorisation d’utilisation de ces procédures à plus large échelle en pratique courante.
En France, ces essais sont réglementairement encadrés par l’Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM) et par les comités de protection des personnes (CPP). On se méprend souvent sur leur but : ils servent avant tout à acquérir de nouvelles connaissances, mais pas à offrir un bénéfice individuel aux patients qui y participent. Si bénéfice il y a pour une personne, tant mieux, mais ce n'est pas un objectif en soi.
Ces essais sont menés soit par l’industrie pharmaceutique et des laboratoires privés, soit par des organismes de recherche publique. Sur notre territoire, nombreux sont les essais qui se déroulent au sein de centres d’investigation clinique, structures publiques mises en place par l’Inserm et le ministère de la Santé, entièrement dédiées à la recherche clinique.
Sans essais, pas de nouveau médicament
Les essais cliniques sont indispensables à la mise au point de nouveaux traitements. Car pour qu’une nouvelle molécule soit mise sur le marché, il faut démontrer qu’elle est plus efficace que la molécule de référence couramment utilisée pour traiter une maladie et qu’elle n’engendre pas plus d’effets secondaires.
Avant d’être testée, la molécule est développée lors d’expérimentation préclinique, sur l’animal ou des cellules humaines in vitro. Vient alors la phase I des essais cliniques qui doit évaluer sa toxicité, avant de déterminer la dose minimale efficace de produit lors de la phase II. Son efficacité est ensuite comparée à celle d’un placebo ou d’un traitement de référence, lors de la phase III. La survenue d'effets indésirables ou de complications tardives est, quant à elle, surveillée dans le temps (phase IV). Les essais cliniques évaluent par ailleurs bien d’autres interventions que les médicaments, telles que de nouvelles méthodes chirurgicales ou radiothérapeutiques. Même les nouvelles technologies sont passées au crible.
Ils boostent la recherche
« Il y a un continuum entre la phase de travail scientifique en amont et les essais à proprement parler. La recherche les nourrit et inversement », explique Jérôme Larghero*, coordonnateur du CIC de biothérapies de l’hôpital Saint-Louis à Paris. C'est particulièrement le cas avec les études observationnelles qui font appel à l’épidémiologie. Une vingtaine de ces projets sont conduits à l’hôpital Robert-Debré, à Paris. Les médecins y suivent depuis 10 ans une cohorte d’un millier de personnes atteintes de drépanocytose. Objectif : mieux comprendre les fondements de cette lourde pathologie et, in fine, mieux connaître l’évolution de ces patients et s’assurer d’une prise en charge optimale. Un exemple qui révèle bien ce que l'essai clinique a à offrir de meilleur : bénéficier à la science, mais aussi aux patients.
Alice Bomboy
Science et Santé, le magazine de l'Inserm
* Unité 940 Inserm - Université Paris 7 - Diderot, Département de biothérapies cellulaires et tissulaires, équipe Cibles moléculaires et voies de signalisation intégrées des leucémies, CT B 501 (CIC-Biothérapie Saint-Louis)