- La mucoviscidose est une pathologie génétique due à l’altération du gère CFTR, d’après l’Inserm.
- Chaque année, on recense environ 200 naissances d’enfants atteints par la mucoviscidose.
En France, près de 6.000 patients sont atteints par la mucoviscidose, selon l’Institut national de la santé et de la recherche médicale (Inserm). Cette maladie génétique grave se caractérise principalement par des atteintes digestives et respiratoires. Il n’existe aucun traitement permettant de guérir la mucoviscidose, mais un médicament novateur pourrait améliorer la vie des jeunes malades : le Kaftrio.
Le Kaftrio atténue les atteintes pulmonaires liées à la mucoviscidose
Dans un entretien accordé au Journal du Dimanche (JDD), François Braun, ministre de la Santé et de la Prévention, a annoncé que le Kaftrio est désormais ouvert aux enfants âgés de 6 à 11 ans. "Les résultats sont extraordinaires, ils permettent une vie quasiment ordinaire", a-t-il souligné. Le médicament est disponible en officine de pharmacie sur prescription hospitalière. Auparavant, ce traitement était uniquement réservé aux patients de plus 12 ans et il était en expérimentation chez les moins de 12 ans.
Le Kaftrio repose sur la prise, à vie, de deux comprimés par jour. Fabriqué par le laboratoire américain Vertex, ce médicament améliore considérablement le quotidien des patients en atténuant les atteintes de la mucoviscidose, en particulier les affections pulmonaires.
Kaftrio : un nouvel espoir pour l’amélioration de l’espérance de vie
Interrogé par Europe 1, Pierre Foucaud, vice-président de l’Association "Vaincre la mucoviscidose" a affirmé que les résultats du Kaftrio sont impressionnants chez les adultes. "Les premiers patients étaient des patients qui allaient être greffés de leurs deux poumons tellement ils étaient en situation d'impasse thérapeutique. Et le nombre de greffes pulmonaires a chuté pour la mucoviscidose, en passant de 20 à 2 par trimestre", a-t-il assuré.
Dans un communiqué, l’Association "Vaincre la mucoviscidose" a également indiqué que le traitement Kaftrio sera bénéfique à 700 jeunes patients. "Désormais, dès la parution de l’arrêté au Journal Officiel, les patients âgés de 6 ans et plus, porteurs d’au moins une mutation F508del, quelle que soit la deuxième mutation, pourront se faire prescrire ce nouveau traitement de fond par leur médecin de CRCM et le commander en pharmacie de ville", peut-on lire dans le document.
Pour l’heure, l’espérance de vie d’un patient touché par la mucoviscidose est supérieure à 40 ans. Mais grâce aux avancées médicales, elle devrait encore progresser. L’Association "Vaincre la mucoviscidose" espère que le Kaftrio aura des "effets spectaculaires à long terme" auprès des jeunes enfants. "Plus précisément, l'espoir de voir leur espérance de vie radicalement transformée", a précisé Pierre Foucaud, à Europe 1.
