- L'ambroxol, un médicament jusqu'ici couramment utilisé pour la toux, pourrait être efficace pour traiter la maladie de Gaucher.
- La maladie de Gaucher est une maladie génétique rare.
- Elle cause notamment une hypertrophie de la rate et du foie.
Un traitement prometteur pour la maladie de Gaucher
Selon une étude récente publiée dans JAMA Network Open, l'ambroxol, un médicament jusqu'ici couramment utilisé pour la toux, pourrait être efficace pour traiter la maladie de Gaucher, une pathologie génétique rare qui cause notamment une hypertrophie de la rate et du foie.
Pour parvenir à ces résultats, les chercheurs ont administré pendant six mois de l'ambroxol à 28 patients atteints de la maladie de Gaucher. A la fin de l'étude, des améliorations significatives ont été constatées chez 26 des 28 patients. "Les patients traités avec de l'ambroxol ont présenté des améliorations hématologiques, des volumes viscéraux et des biomarqueurs plasmatiques", précisent les scientifiques.
Cependant, des études supplémentaires seront nécessaires pour déterminer si l'ambroxol est fonctionnel sur le long terme et pour évaluer pleinement son efficacité comme traitement pour la maladie de Gaucher.
Comprendre la maladie de Gaucher
La maladie de Gaucher est une maladie génétique rare qui se caractérise par l'accumulation anormale d'une substance appelée glucocérébroside dans les cellules et les organes. Cette accumulation provoque des symptômes tels que l'hypertrophie du foie et de la rate, la pigmentation brune de la peau, la fatigue et, dans les cas graves, une insuffisance hépatique ou une insuffisance rénale.
La maladie est généralement diagnostiquée chez les enfants mais peut également apparaître chez les adultes.
