« Notre étude montre la puissance d'une technique qui permet de reprogrammer l'expression des gènes en cellules hématopoïétiques. Si nous pouvons réaliser cette approche chez l'homme, nous pourrons offrir de nouvelles options de traitement pour les patients, » a déclaré le Pr Jeremy W. Rupon du Children Hospital de Philadelphie. Lors d’une conférence de presse organisée au Congrès de la Société américaine d’hématologie qui se tient actuellement à la Nouvelle Orléans, ce chercheur a en effet présenté les résultats d’une étude permettant d’ouvrir une piste de traitement de la drépanocytose.
Cette maladie génétique du sang qui est la plus fréquente dans le monde, est caractérisée par une déformation des globules rouges. En forme de faucilles, ils ont des difficultés à circuler et peuvent se bloquer dans les vaisseaux. La drépanocytose est particulièrement fréquente dans les populations d’origine antillaise, africaine et méditerranéenne. Pour le moment, aucun traitement ne permet de guérir la drépanocytose. Il est uniquement possible de soulager les douleurs en période de crise, de prévenir les infections graves et de prendre en charge les complications.
Réactiver l’hémoglobine fœtale pour traiter la drépanocytose
Les hématologues cherchent depuis longtemps à réactiver l'hémoglobine fœtale - c'est à dire l'hémoglobine normale du foetus - car elle n’est pas affectée par le défaut génétique de la drépanocytose. C’est à la naissance que la mutation génétique défectueuse transforme les globules rouges des personnes atteintes par la maladie. Dans cette étude, les auteurs sont donc parvenus à reprogrammer l’expression de ce gène, obligeant ainsi les cellules à reprendre la production d’hémoglobine fœtale non affectée par la mutation causant la drépanocytose et la malformation des globules rouges.
Une découverte utile dans d’autres maladies du sang
Cette équipe a pour le moment réalisé cette expérience chez la souris. Par ailleurs, ces scientifiques ont également obtenu in vitro, des résultats similaires sur des globules rouges humains en forçant là aussi les cellules à produire de l'hémoglobine fœtale. Par conséquent, la prochaine étape de ces chercheurs est de parvenir aux mêmes résultats en application clinique directement chez l’homme. Le Pr Rupon a par ailleurs ajouté lors de cette conférence de presse, que cette nouvelle approche pourrait également s'avérer utile dans le traitement d'autres maladies du sang, comme la thalassémie.