La sclérose latérale amyotrophique (SLA), plus connue sous le nom de maladie de Charcot, est une affection neurodégénérative qui atteint les neurones responsables du contrôle musculaire, entraînant une atrophie des muscles et une paralysie progressive jusqu’au décès, généralement dans les deux à cinq ans.
Après des décennies en quête d’un remède, une équipe de scientifiques de l'Université Western Ontario, au Canada, dit avoir découvert une nouvelle voie potentielle pour "arrêter voire inverser la progression de la maladie en prévenant la mort des cellules nerveuses", qui est "la marque de fabrique" de la maladie.
Moins de symptômes de sclérose latérale amyotrophique chez les souris
Dans le cadre de leurs travaux, publiés dans la revue Brain, les chercheurs ont ciblé la protéine TDP-43, responsable de la mort cellulaire chez pratiquement tous les patients atteints de SLA. Ils ont constaté que le fragment spécifique d’une deuxième protéine également présente dans les neurones touchés par la maladie, appelée RGNEF, pouvait atténuer les effets toxiques de TDP-43 : lorsque les deux protéines interagissent l’une avec l’autre, cela réduit considérablement les dommages causés aux cellules nerveuses et empêche leur mort.
Testée chez des mouches, la nouvelle approche a permis de prolonger la durée de vie, d’améliorer les fonctions motrices et de protéger les cellules nerveuses de la dégénérescence. Les modèles de souris, eux, ont aussi vu leur espérance de vie et leur mobilité augmenter, et leurs marqueurs de neuro-inflammation diminuer.
La clé pour un traitement contre la maladie de Charcot ?
"Cela nous donne des raisons de croire que nous avons découvert la voie vers un traitement, se félicitent les chercheurs dans un communiqué. Il est important de noter que cette interaction pourrait être la clé pour développer un traitement non seulement pour la SLA, mais aussi pour d'autres affections neurologiques connexes, comme la démence fronto-temporale."
"C'est un moment charnière dans la recherche sur la SLA qui pourrait vraiment transformer la vie des patients", ajoutent les auteurs de l'étude. Avec la volonté de "faire la différence pour les milliers de personnes à travers le monde diagnostiquées de cette maladie dévastatrice", ils se sont fixé pour objectif de faire des essais cliniques de leur traitement sur l'Homme dans les cinq ans.