- Pour venir en aide aux personnes atteintes de la myopathie de Duchenne, des chercheurs ont mis au point un nouveau traitement nommé "GNT0004".
- "Les enfants traités à la dose thérapeutique ont amélioré leurs capacités à marcher, à courir, à monter les escaliers et à se relever seuls sans ou avec appui", indiquent-ils.
- La myopathie de Duchenne, ou dystrophie musculaire de Duchenne, est une maladie génétique provoquant une dégénérescence progressive de l’ensemble des muscles de l’organisme.
A l’occasion de la journée mondiale dédiée à la myopathie de Duchenne, le Généthon fait le point sur un nouveau traitement en cours d’évaluation qui permet de contrer les effets on ne peut plus lourds de cette maladie.
La myopathie de Duchenne est l’une des pathologies neuromusculaires de l’enfant parmi les plus fréquentes. "Près de 250.000 personnes en sont atteintes à travers le monde et tous attendent le traitement qui changera leur vie" explique le Généthon dans un communiqué de presse. "La thérapie génique est aujourd’hui la voie thérapeutique la plus prometteuse car elle s’attaque à l’origine de la maladie et pas seulement à ses symptômes", ajoute-t-il.
"Une bonne tolérance" du nouveau traitement de la myopathie de Duchenne
Pour suivre cette orientation, le Généthon a conçu le "GNT0004", un médicament actuellement évalué dans le cadre d’un essai mené en France et au Royaume-Uni sur des patients atteints de la myopathie de Duchenne.
"Les résultats chez les premiers patients présentés lors du congrès Myology2024 à Paris en avril dernier montrent une bonne tolérance de ce candidat-médicament ainsi que des données d’efficacité, tant en termes d’expression de microdystrophine que d’amélioration fonctionnelle", se félicitent les chercheurs membres de l’organisation à but non lucratif. "En effet, les enfants traités à la dose thérapeutique ont amélioré leurs capacités à marcher, à courir, à monter les escaliers et à se relever seuls sans ou avec appui", indiquent-ils.
Nouveau traitement de la myopathie de Duchenne : "l’espoir est aujourd’hui concret"
Fort de ces premiers résultats, le Généthon prépare, en lien avec l’Agence Européenne du Médicament (EMA), la dernière phase d’évaluation du médicament.
"Après des années de recherche pendant lesquelles la myopathie de Duchenne a emporté tant de vies, l’espoir est aujourd’hui concret pour nous, familles", confie Laurence Tiennot-Herment, présidente de l’AFM-Téléthon et maman de Charles-Henri, décédé d’une myopathie de Duchenne en 2003. "Voir des enfants qui sans traitement perdraient inexorablement leurs forces réaliser des prouesses crée une émotion incroyable", décrit-elle. "Nous ne sommes pas au bout du chemin pour cette maladie si complexe et si terrible, mais jamais, dans notre histoire, nous n’avions obtenu de tels résultats qui nous confirment aujourd’hui que nous sommes sur la bonne voie !", se réjouit-elle.
La myopathie de Duchenne, ou dystrophie musculaire de Duchenne, est une maladie génétique provoquant une dégénérescence progressive de l’ensemble des muscles de l’organisme. "Elle est liée à une anomalie du gène DMD, responsable de la production d’une protéine impliquée dans le soutien de la fibre musculaire", indique l’Inserm.
Les personnes atteintes de la myopathie de Duchenne ont une espérance de vie comprise entre 30 et 40 ans.
