La Haute autorité de santé se justifie. Dans un communiqué, daté du 8 novembre 2024, elle revient sur sa décision concernant le Qalsody, ou tofersen. Ce médicament agit pour ralentir la progression d’une forme de la maladie de Charcot aussi appelée sclérose latérale amyotrophique. Toujours sous évaluation avant une autorisation de mise sur le marché français, ce traitement faisait l’objet d’une demande d’autorisation d’accès précoce, refusée par la HAS, le 10 octobre dernier.
Qalsody et maladie de Charcot : une mise au point de la HAS
"Si elle a bien conscience de la gravité de cette pathologie et partage l’espoir que peut susciter l’arrivée d’un traitement pour tous les patients concernés, la HAS rappelle que toutes ses décisions et avis s’appuient sur des critères scientifiques précis et réglementés", souligne le communiqué. La demande d’autorisation d’accès précoce, déposée par le laboratoire Biogen, permet aux patients en impasse thérapeutique de "bénéficier temporairement de certains médicaments présumés innovants, parfois avant même leur autorisation ou leur remboursement dans le cadre du droit commun". Pour l’obtenir, un médicament doit répondre à quatre critères : être destiné à traiter une maladie grave, rare ou invalidante ; il ne doit pas y avoir de traitement approprié déjà disponible, la mise en œuvre du traitement ne peut pas être différée, et le médicament doit être présumé innovant, notamment au regard d'un éventuel comparateur cliniquement pertinent.
Maladie de Charcot : pourquoi le Qalsody n’a pas reçu d’autorisation d’accès précoce ?
"Concernant l’évaluation de Qalsody, les deux premiers critères ont été validés, compte tenu de la gravité particulière de la maladie concernée et de l’absence, aujourd’hui, de tout traitement approprié, relève la HAS. Les données apportées par le laboratoire Biogen sur les deux autres critères n’ont, en revanche, pas permis à la HAS de conclure favorablement." Elle cite les résultats de l'étude clinique de phase III, qui "n’ont pas mis en évidence de différence statistiquement significative entre le tofersen et le placebo sur l'état clinique des patients après 28 semaines de traitement". La HAS ajoute que les données du laboratoire n’étaient "pas suffisamment robustes concernant une possible évolution favorable d’un marqueur biologique (dosage des neurofilaments)". Si elle dit regretter de "ne pas disposer de données probantes lui permettant de répondre favorablement à cette demande d’accès précoce du laboratoire", la HAS rappelle qu’une évaluation du médicament est toujours en cours, pour un remboursement dans le cadre du droit commun.
Une pétition lancée par une association de lutte contre la maladie de Charcot
Fin octobre, une pétition avait été lancée par l’association ARSLA, qui lutte contre la maladie. "La France prévoit de priver de leur seul espoir les personnes atteintes de sclérose latérale amyotrophique (SLA ou maladie de Charcot) liée à une mutation dans le gène SOD1, à la suite du refus de la mise en place d’un accès précoce à Qalsody publié le 10 octobre 2024 par la HAS, alertait-elle. Qalsody (Tofersen), premier traitement ciblant directement la cause génétique de cette forme ultra-rare de SLA, représente l’unique espoir concret pour ralentir la progression de cette maladie dévastatrice jusqu’alors incurable." Cette pathologie, grave, induit une paralysie progressive des muscles de la motricité volontaire à cause de la mort des motoneurones. L’espérance de vie est de trois à quatre ans après le début de symptômes.