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Neurologie

Maladie de Charcot : une nouvelle piste pour trouver un traitement

Par Diane Cacciarella

Des chercheurs ont découvert que le dysfonctionnement des cils primaires pourrait être la cause de la mort des motoneurones et donc un facteur du développement de la maladie de Charcot.

whitehoune/iStock
Les cils primaires sont des sortes d’antennes présentes sur nos cellules et qui ont pour rôle de capter des signaux mécaniques et biochimiques.
Les motoneurones de patients atteints de la maladie de Charcot ont moins de cils primaires et ceux qui restent sont aussi plus courts que la normale.
Les chercheurs ont découvert que le dysfonctionnement des cils primaires serait lié à la mutation du gène C21orf2.

Un dysfonctionnement des cils primaires pourrait être lié à la cause de la mort des motoneurones et donc être l’une des causes du développement de la SLA, ou maladie de Charcot, selon une nouvelle étude publiée dans la revue Brain. Ces cils primaires sont, d’après l’Institut national de la santé et de la recherche médicale (Inserm), des sortes d’antennes présentes sur nos cellules qui ont pour rôle de capter des signaux mécaniques et biochimiques. 

Une perturbation des cils primaire liée à la mutation du gène C21orf2

Dans de précédentes recherches, il a été démontré que le gène C21orf2 était lié à la maladie de Charcot. Dans d’autres pathologies, des scientifiques ont déjà observé que les mutations de ce gène pouvaient perturber les cils primaires. 

Ainsi, dans cette nouvelle étude, les chercheurs ont donc voulu comprendre si les mutations de C21orf2 avaient les mêmes conséquences pour les patients atteints de sclérose latérale amyotrophique.

Les motoneurones de patients atteints de cette pathologie ont moins de cils primaires que ceux de personnes qui ne sont pas malades. Les cils primaires qui restent sont aussi plus courts que la normale. 

Ces dommages structurels empêchent une bonne transmission du signal, indique le Dr Mathias De Decker, premier auteur de l’étude, dans un communiqué. Nous avons constaté (...) qu’une voie clé pour la santé des motoneurones était perturbée. Lorsque cela se produit, les motoneurones ont du mal à former des connexions essentielles entre les nerfs et les muscles, appelées jonctions neuromusculaires.

Pour voir si ces conséquences sur les cils primaires étaient liées aux mutations de C21orf2, les scientifiques ont restauré les niveaux de C21orf2 dans les cellules mutées. Résultat : les défauts des cils étaient réparés et la voie de signalisation ainsi que les connexions neuromusculaires étaient rétablies. Ils estiment donc que les cils primaires pourraient être une cible thérapeutique de la maladie de Charcot. 

Les cils primaires, une potentielle cible thérapeutique pour la maladie de Charcot

En plus de C21orf2, les chercheurs ont aussi observé des défauts de cils similaires dans les motoneurones de patients atteints de SLA présentant des mutations des gènes SLA et C9orf72. “Ces observations soulèvent de nombreuses questions et ouvrent des perspectives de recherche plus poussées”, estime le professeur Philip Van Damme, autre auteur de l’étude. Les cils primaires pourraient donc être une cible thérapeutique très intéressante pour la SLA.

Chaque année, il y a environ 2,7 nouveaux cas de maladie de Charcot pour 100.000 habitants en France, selon les Hospices civils de Lyon. Cette pathologie se caractérise par une paralysie progressive à l’issue fatale “après 3 à 5 ans d’évolution en moyenne”, selon  l'Inserm.