Les laboratoires Pierre Fabre Dermatologie viennent d'obtenir l’Autorisation de Mise sur le Marché (AMM) européenne pour Hemangiol (propranolol), le premier et seul traitement pédiatrique approuvé dans le traitement des hémangiomes infantiles prolifératifs. Ces tumeurs sont les plus communes chez le nourrisson (3 à 10 % des nouveau-nés).
12 % des hémangiomes infantiles sont des formes sévères
Pour avoir le droit de traiter ces tumeurs vasculaires le plus souvent bénignes, le groupe français a en fait obtenu l’agrément de la Commission Européenne qui fait suite à celui de la Food and Drug Administration (FDA) obtenu le 14 mars dernier. L'Hemangeol est le nom de la spécialité identique qui sera commercialisée à partir de juin aux Etats-Unis.
Mais pour arriver à l'annonce de cette commercialisation, le chemin a été long. L’efficacité du propranolol pour le traitement des hémangiomes infantiles a en effet été découverte en 2007 par le Dr Christine Léauté-Labreze, dermatologue au CHU de Bordeaux. « 12 % des hémangiomes sont des formes sévères qui peuvent entraîner des complications comme une obstruction des voies aériennes, altérer la vue ou entraîner des défigurations irréversibles, explique-t-elle. Pourtant nous n’avions à notre disposition aucun traitement avec un profil d’efficacité et de tolérance satisfaisant pour cette pathologie. L’AMM apporte un cadre légal d’utilisation sécurisant pour l’enfant, l’entourage et le prescripteur », souligne cette spécialiste bordelaise.
3 études cliniques ont confirmé le schéma thérapeutique
Pourtant, ce n'est en 2009 qu’un partenariat a été conclu entre les Laboratoires Pierre Fabre Dermatologie et l’Université de Bordeaux pour rendre accessible cette découverte aux nourrissons atteints d’hémangiomes infantiles. Dans ce cadre, le laboratoire a pris en charge le développement pharmaceutique, toxicologique, clinique et industriel. Notamment en ce qui concerne le développement d’une formulation adaptée aux nourrissons : sans excipient à effets notoires (notamment alcool et sucre) et aromatisée, pour faciliter l’acceptabilité du traitement,
Par ailleurs, avant de pouvoir commercialiser le médicament, le laboratoire français a dû mettre en place 3 études cliniques dont une de Phase II / III, réalisée chez 460 bébés âgés de 5 semaine à 5 mois, pour confirmer le schéma thérapeutique approprié, l’efficacité et la tolérance de la formule.
Enfin, il a fallu concevoir une présentation visant une utilisation sécurisée et facilitée avec notamment une seringue orale graduée en mg et un adaptateur non amovible sur le flacon.
Des milliers d'enfants bénéficaires chaque année
Mais le défi relevé par tous ces acteurs en vaut très certainement la chandelle. Car « chaque année, ce sont des milliers d’enfants qui vont pouvoir bénéficier de ce nouveau traitement de dermatologie pédiatrique spécifiquement formulé, développé, testé et produit pour un usage pédiatrique sécurisé », a déclaré le Dr Jean-Jacques Voisard, dermatologue, directeur Général Pierre Fabre Dermatologie.
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