L'influence d'un médicament sur un ou plusieurs paramètres bien déterminés peut être étudiée par divers types d'essais qui nécessitent un nombre plus ou moins grand d'individus sélectionnés selon des critères dits d'inclusion, propres à chaque étude.
Un essai est dit non comparatif, ou non contrôlé lorsque l'évaluation des paramètres des malades traités par le médicament étudié n'est pas comparée à celle d'un groupe témoin recevant un placebo ou un médicament de référence. On compare alors l'évolution des paramètres après administration d'un médicament à leur évolution connue ou supposée en son absence. Un exemple, l'évolution spontanée de la tuberculose pulmonaire avant 1950 était suffisamment connue pour que l'effet bénéfique de l'isoniazide soit évident sans nécessiter un groupe témoin.
L'essai est dit comparatif, lorsque l'évaluation des paramètres du groupe traité est comparée à celle d'un groupe placebo ou à celle d'un groupe traité par un médicament de référence, selon différentes modalités.
-contre placebo, le placebo est une forme médicamenteuse sans produit actif mais identique par son aspect à celui du médicament actif. La prise d'un placebo qui devrait n'entraîner aucune modification donne très souvent soit une amélioration, au moins transitoire, de certains symptômes, soit quelques effets indésirables, à titre de céphalées ou d'asthénie par exemple. L'effet placebo d'un médicament dépend beaucoup des conditions dans lesquelles il est prescrit. Une étude contre placebo n'est acceptable que s'il s'agit d'une maladie bénigne dont on veut réduire la durée ou les symptômes ou d'une maladie grave contre laquelle aucun traitement efficace n'est encore connu. Lors de l'étude d'un médicament, en pharmacologie clinique, il faut éliminer la part de l'effet placebo pour évaluer objectivement les propriétés du médicament mais, en thérapeutique, l'effet placebo participe souvent à l'amélioration de l'état du malade et est à rechercher.
- contre un médicament de référence, très souvent, les effets d'un nouveau médicament sont comparés à ceux d'un médicament de référence, reconnu comme efficace dans l'indication. Par exemple, un nouvel antihypertenseur peut être comparé à un autre antihypertenseur reconnu comme efficace en thérapeutique.
Les différentes modalités des essais comparatifs
Un essai est dit randomisé lorsque la répartition dans les groupes témoins et traités des sujets qui satisfont aux critères d'inclusion est faite au hasard, c'est-à-dire par tirage au sort.
Un essai est dit ouvert lorsque le médicament, étudié ou de référence, pris par le malade ou le sujet sain, est connu d'eux et du médecin.
L'essai en aveugle s'effectue en simple aveugle lorsque seul le malade traité ignore quel type de traitement il reçoit (médicament étudié, placebo ou médicament de référence). On parle par contre d'un essai en double aveugle ou double insu lorsque le malade et le médecin ignorent tous deux les traitements administrés. Les produits étudiés ont un nom de code dont la correspondance ne sera dévoilée qu'à la fin de l'essai.
