Quels sont les principes du traitement de la drépanocytose ?

En plus de la greffe de moelle osseuse, il existe désormais des traitements génétiques pour guérir la maladie. Ces traitements sont réservés aux cas les plus graves, car compliqués à mettre en place.

Pour la plupart des malades, la prise en charge consiste à prévenir les complications et traiter les différents symptômes de la pathologie. Un suivi médical régulier est impératif pour retarder au maximum la survenue des complications à moyen et long terme.

Les formes sévères sont traitées par l'hydroxyurée, des comprimés à prendre quotidiennement pour diminuer la fréquence des crises vaso-occlusives.

Les douleurs de ces crises lorsqu'elles surviennent sont traitées avec des antalgiques, parfois puissant comme la morphine. L'oxygénothérapie est aussi efficace contre la douleur. Les autres symptômes sont traités au cas par cas : échanges transfusionnels en cas d'AVC, transfusions sanguines régulières pour pallier à l'anémie, antibiotiques en cas d'infections, médicaments protecteurs du rein etc...

Pourquoi les traitements curatifs, qui soignent la maladie, ne peuvent pas être mis en place pour tous les malades ?

Le principal traitement curatif actuel de la drépanocytose est la greffe de moelle osseuse. La moelle osseuse est la substance contenue à l'intérieur de l'os dans laquelle sont produites les cellules du sang, dont les globules rouges. La greffe de moelle osseuse est un traitement lourd à mettre en place. En effet, elle nécessite une chimiothérapie préalable pour détruire les cellules de la moelle osseuse du patient malade avant de les remplacer par celles d'un donneur sain. Les patients greffés doivent ensuite prendre, à vie, un traitement immunosuppresseur. La difficulté de la greffe réside aussi dans le fait de trouver un donneur compatible, souvent un membre de la famille, frère ou sœur. La guérison est effective dans 85% des cas mais cette prise en charge comporte des risques dont certaines peuvent être mortelles.

Quels sont les espoirs des nouveaux traitements ?

La thérapie génique constitue un espoir majeur pour les patients atteins de drépanocytose. Cette technique qui consiste à réparer le gène défectueux responsable de la maladie dans les cellules souches du sang du malade pourrait permettre de guérir définitivement les patients. Cela nécessite néanmoins la même préparation qu’une greffe de moelle, mais il n’y a pas besoin de prendre des traitements immunosuppresseurs à vie. Tout l’enjeu est le taux d’hémoglobine normale que ces thérapies géniques permettent d’atteindre. Les premiers résultats sont encourageants mais insuffisant en termes de résultats mais les essais avec de nouvelles thérapies géniques sont prometteurs.