La synovite villonodulaire pigmentée, plus communément connue sous le nom de tumeur à cellules géantes de type diffus, est une tumeur rare, localement agressive, due à la surexpression du CSF1.
Une équipe de chercheurs internationaux a étudié l’innocuité et l’efficacité d’un inhibiteur de la tyrosine kinase CSF1 R, le nilotinib, chez des patients atteints d'une synovite villonodulaire pigmentée non résécable et localement avancée.
Leurs résultats sont publiés The Lancet le 20 mars 2018.
Le nilotinib, solution pour des patients en impasse thérapeutique ?
Dans cet essai multicentrique non comparatif de phase II, les malades sont issus de 4 pays différents : la France, les Pays-Bas, l’Italie et l’Australie. Tous souffrent d’une synovite villonodulaire pigmentée progressive, inopérable ou résécable uniquement par chirurgie mutilante. Leur traitement repose sur le nilotinib, administré deux fois par jour à la dose de 400 mg.
En pratique, chez 92,6% des 51 patients la maladie a cessé de progresser, mais 96% d’entre eux, soit 54 personnes, ont éprouvé un événement indésirable lié au traitement. Six malades ont eu au moins un évènement indésirable lié au traitement de grade 3 (maux de tête, vertiges et troubles hépatiques, prurit et toxidermie, diarrhée, augmentation de la concentration de γ-glutamyl transférase, anorexie et augmentation de la céphalée) ; mais aucun événement indésirable de grade 4 ou 5 n'a été observé.
Un seul patient a eu un événement indésirable grave lié au traitement (toxidermie) et deux patients ont eu des événements indésirables graves non liés au médicament (tumeur ovarienne borderline et excision du kyste pilonidal).
La nécessité d'un essai randomisé
Les chercheurs indiquent que la maladie a pu être contrôlée chez plus de 90% des patients après 12 semaines de traitement par le nilotinib. Ils concluent que les inhibiteurs de la tyrosine kinase CSF1R ont une activité antitumorale avec une toxicité gérable chez les patients présentant une synovite villonodulaire pigmentée progressive inopérable.
Ils jugent cependant nécessaire de conduire des essais randomisés sur l’efficacité du nilotinib chez des patients atteints de synovite villonodulaire pigmentée non résécable.